Congreso Europeo de Cardiología 2020

Evaluación de Mavacamten en pacientes sintomáticos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva

Resumen

Antecedentes

Los pacientes con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (nHCM) a menudo experimentan una gran carga de síntomas; sin embargo, no existen terapias farmacológicas probadas. Al alterar la mecánica contráctil del cardiomiocito, los inhibidores de miosina tienen el potencial de modificar la fisiopatología y mejorar los síntomas asociados con la MCH.

Objetivos

MAVERICK-HCM (Mavacamten en adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva sintomática) exploró la seguridad y eficacia de mavacamten, un inhibidor reversible de primera clase de la miosina cardíaca específica, en la nHCM.

Métodos

El ensayo MAVERICK-HCM fue un estudio de fase II multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de rango de dosis en adultos con nHCM sintomática (clase funcional II / III de la New York Heart Association), fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥55 %, y péptido natriurético N-terminal pro-tipo B (NT-proBNP) ≥300 pg / ml.

Los participantes fueron asignados al azar 1: 1: 1 a mavacamten a una dosis ajustada por farmacocinética (objetivo de niveles plasmáticos de 200 o 500 ng / ml), o placebo durante 16 semanas, seguido de un período de lavado de 8 semanas. La dosis inicial fue de 5 mg al día con una titulación de la dosis en la semana 6.

Resultados

Se asignaron al azar 59 participantes (19, 21, 19 pacientes a 200 ng / ml, 500 ng / ml, placebo, respectivamente). Su edad media era de 54 años y el 58% eran mujeres. Se produjeron eventos adversos graves en el 10% de los participantes con mavacamten y en el 21% de los participantes con placebo.