Congreso Europeo de Cardiología 2020

Un ensayo respalda el primer tratamiento específico para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva
El ensayo EXPLORER-HCM presentado en una sesión del Congreso ESC 2020

Sophia Antipolis, Francia

Mavacamten mejora la función cardíaca y los síntomas en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva, según los resultados del ensayo EXPLORER-HCM presentados en una sesión de Hot Line en el Congreso ESC 2020.

"Los resultados de este ensayo fundamental respaldan el papel de la terapia específica de la enfermedad para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH) que trata la causa en lugar de solo controlar los síntomas", dijo el investigador principal, el profesor Iacopo Olivotto del Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia.

La MCH afecta aproximadamente a 1 de cada 500 personas. Se define por la hipertrofia ventricular izquierda que no puede explicarse por otra enfermedad cardíaca o sistémica. La mayoría de los pacientes con MCH tiene MCH obstructiva, donde una combinación de hipertrofia cardíaca, exceso de contractilidad y movimiento anormal de la válvula mitral bloquea o reduce el flujo sanguíneo desde el ventrículo izquierdo a la aorta, lo que se denomina obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI).

Los síntomas comunes incluyen disnea, dolor torácico atípico, palpitaciones, fatiga y sensación de mareo o desmayo. Algunas personas tienen pocos o ningún síntoma. Pero para otros, la MCH es una enfermedad debilitante que les cambia la vida y que resulta en limitaciones físicas y una menor calidad de vida. En algunos pacientes, la remodelación del ventrículo izquierdo progresa a insuficiencia cardíaca refractaria.

Los tratamientos médicos actualmente disponibles se centran en el alivio de los síntomas y no abordan las causas subyacentes de la MCH obstructiva. Estos agentes no específicos a menudo tienen una eficacia moderada o efectos secundarios sustanciales. La miectomía septal quirúrgica y la ablación septal con alcohol son eficaces pero conllevan los riesgos inherentes a los procedimientos invasivos y requieren conocimientos específicos que no siempre están disponibles. Por lo tanto, una terapia farmacológica eficaz para la MCH obstructiva es una necesidad insatisfecha importante.

Mavacamten es el primer inhibidor de la miosina cardíaca de su clase que se dirige directamente a la fisiopatología subyacente de la MCH y restaura la función normal del corazón.

En los primeros ensayos clínicos, el tratamiento con mavacamten produjo mejoras significativas de los síntomas, la función física, la capacidad de ejercicio y la calidad de vida, y redujo la obstrucción del TSVI en pacientes con MCH obstructiva.

EXPLORER-HCM fue un ensayo clínico fundamental, global, de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo que probó la eficacia y seguridad de mavacamten en el tratamiento de la MCH obstructiva sintomática.