Congreso Europeo de Cardiología 2020

Evolocumab en la hipercolesterolemia familiar heterocigótica pediátrica

Resumen
Antecedentes

Evolocumab, un anticuerpo monoclonal completamente humano dirigido contra la proproteína convertasa subtilisina - kexina tipo 9, se usa ampliamente en pacientes adultos para reducir los niveles de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL). Se desconocen sus efectos en pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica.

Métodos

Realizamos un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 24 semanas para evaluar la eficacia y seguridad de evolocumab en pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica.

Pacientes de 10 a 17 años que habían recibido un tratamiento hipolipemiante estable durante al menos 4 semanas antes del cribado y que tenían un nivel de colesterol LDL de 130 mg por decilitro (3,4 mmol por litro) o más y un nivel de triglicéridos de 400 mg por decilitro (4,5 mmol por litro) o menos se asignaron al azar en una proporción de 2: 1 para recibir inyecciones subcutáneas mensuales de evolocumab (420 mg) o placebo.

El criterio de valoración principal fue el cambio porcentual en el nivel de colesterol LDL desde el inicio hasta la semana 24; los puntos finales secundarios clave fueron el cambio porcentual medio en el nivel de colesterol LDL desde el inicio hasta las semanas 22 y 24 y el cambio absoluto en el nivel de colesterol LDL desde el inicio hasta la semana 24.

Resultados

Un total de 157 pacientes fueron aleatorizados y recibieron evolocumab (104 pacientes) o placebo (53 pacientes).