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Publicado el 1 de febrero de 2004

Desórdenes genéticos

"Moléculas inteligentes" para combatir enfermedad

Las investigaciones se centran en el desarrollo de moléculas inteligentes capaces de dirigirse selectivamente a las zonas del genoma donde hay errores que necesitan ser reparados.

Autor/a: Colegio de Bioquímicos de Entre Ríos

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El coordinador del proyecto, el profesor José Luis Mascareñas, del Departamento de Química Orgánica de la USC, considera que gracias al desciframiento del genoma humano se dispone de mucha información sobre las raíces de las enfermedades. Datos que resultan fundamentales para descubrir qué es lo que falla en los genes y en sus productos, las proteínas. Según explicó a "elmundosalud.com" el profesor Mascareñas, por el momento se trata de una investigación muy básica, aunque confía en que sus descubrimientos puedan tener una repercusión práctica para enfermedades como el cáncer y otras de origen genético. 
 
Las proteínas reconocen las secciones específicas del genoma con las que tienen que interactuar. Pero, ¿cómo distinguen la combinación adecuada de entre todos los millones de posibilidades? Mediante la fabricación de moléculas sintéticas, elaboradas artificialmente en el laboratorio, estos investigadores gallegos han tratado de imitar esa capacidad selectiva que demuestran tener las proteínas para "acertar" con el fragmento adecuado. Si estas moléculas artificiales son capaces de reconocer la secuencia específica del genoma a la que deberían dirigirse, existiría una posibilidad de poder enviarlas selectivamente a zonas particulares del genoma en las que haya errores (un gen que predispone a padecer cáncer de mama, por ejemplo). 
 
El investigador indica que no están "obsesionados con la idea de una aplicación inmediata para tratar el cáncer u otras enfermedades", y admite las dificultades que esto tendrá en el corto plazo. Sin embargo, insiste en que esta investigación básica generará conocimiento fundamental para que las empresas farmacéuticas puedan desarrollar medicamentos eficaces, eso sí, a largo plazo. 
 
El genoma humano consiste en cadenas muy grandes de ADN, formadas por millones de unidades o bases. Las diferentes posibilidades de combinación de estas unidades forman la base del denominado código genético, un alfabeto molecular que contiene las instrucciones para el desarrollo de los diferentes organismos. "Existen cuatro bases y dependiendo de cómo están ordenadas en los diferentes genes se generan distintos tipos de proteínas, que son las máximas responsables del funcionamiento de la célula y, por tanto, del individuo", explicó. 
 
Muchas enfermedades como algunos tipos de cáncer, el glaucoma, la diabetes, trastornos mentales como el Alzheimer o dolencias del sistema inmunológico tienen su origen en desarreglos genéticos, en muchos casos derivados de la existencia de mutaciones en la secuencia de bases del ADN.