FDA aprova primeiro tratamento para deficiência de MCT8

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou hoje os comprimidos de Emcitate (tiratricol) para suspensão oral para o tratamento da tireotoxicose periférica (excesso de hormônios tireoidianos no sangue, que causa sintomas como aumento da frequência cardíaca e da pressão arterial, além de efeitos adversos sobre o metabolismo) em pacientes com deficiência de MCT8, também conhecida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley.

O tiratricol é a primeira terapia aprovada pela FDA para tratar os sintomas dessa doença genética muito rara e debilitante. A deficiência de MCT8 é uma doença genética rara que afeta principalmente indivíduos do sexo masculino. A condição é causada por uma alteração em um gene responsável por fornecer as instruções para a produção do transportador MCT8, uma proteína essencial para levar o hormônio tireoidiano ao cérebro. Como o hormônio tireoidiano não consegue atravessar a barreira hematoencefálica sem o transportador MCT8, o cérebro recebe uma quantidade insuficiente desse hormônio, enquanto níveis excessivos se acumulam na corrente sanguínea.

Muitos pacientes com deficiência de MCT8 apresentam uma série de manifestações debilitantes, incluindo incapacidade de caminhar ou sentar-se de forma independente, ausência ou limitação grave da fala, deficiência intelectual, dificuldades de alimentação e sobrecarga crônica sobre o coração e o metabolismo.

“O desafio no tratamento da deficiência de MCT8 sempre foi o fato de que justamente a proteína necessária para transportar o hormônio tireoidiano para o interior das células é aquela que não funciona adequadamente”, afirmou Hylton V. Joffe, M.D., MMSc, diretor do Escritório de Cardiologia, Hematologia, Endocrinologia e Nefrologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “Esse medicamento contorna esse problema, pois seu princípio ativo, o tiratricol, consegue entrar nas células por conta própria, sem depender do transportador defeituoso, levando à redução dos níveis elevados de hormônios tireoidianos no sangue.”

A eficácia de Emcitate foi avaliada em dois estudos clínicos envolvendo pacientes com idades que variavam de lactentes a adultos, incluindo um estudo internacional, multicêntrico, randomizado e controlado por placebo e um aberto de acompanhamento de longo prazo.

Em ambos os estudos, os pacientes tratados com tiratricol apresentaram redução dos níveis excessivos de hormônios tireoidianos na corrente sanguínea, além de melhora de manifestações cardiovasculares e metabólicas, como pressão arterial sistólica e frequência cardíaca.

O tiratricol é administrado uma vez ao dia na forma de suspensão líquida, por via oral ou por meio de uma sonda de alimentação em pacientes com dificuldade para engolir, tornando o tratamento acessível a pacientes com diferentes níveis de capacidade funcional.

Os efeitos colaterais mais comuns foram diarreia, vômitos, erupção cutânea e sudorese excessiva. Pacientes que utilizam outro medicamento para a tireoide devem conversar com seu profissional de saúde antes de iniciar o tratamento, pois os dois medicamentos não devem ser utilizados em conjunto.

Emcitate recebeu as designações de Medicamento Órfão (Orphan Drug), Doença Pediátrica Rara (Rare Pediatric Disease), Fast Track e Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy), além de ter sido submetido à Revisão Prioritária (Priority Review).