FDA aprova primeira terapia oral para dermatomiosite em adultos

A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou o Lisraya (brepocitinibe) para o tratamento da dermatomiosite em adultos. O medicamento, desenvolvido pela Priovant Therapeutics, torna-se a primeira terapia oral aprovada para essa doença inflamatória rara, caracterizada por comprometimento muscular e manifestações cutâneas que podem impactar significativamente a qualidade de vida dos pacientes.

A aprovação foi sustentada pelos resultados de um estudo clínico de fase 3, no qual 241 adultos com dermatomiosite foram randomizados para receber brepocitinibe nas doses de 30 mg ou 15 mg uma vez ao dia, ou placebo. 

Os dados mostraram que os pacientes tratados com brepocitinibe 30 mg apresentaram, na semana 52, uma pontuação de melhora total média superior ao observado no grupo placebo, indicando melhor resposta clínica e maior controle da atividade da doença. Além disso, o tratamento foi associado a melhorias na função física, redução da atividade das manifestações cutâneas e maior probabilidade de diminuição do uso de corticosteroides até a semana 48.

Em relação à segurança, os eventos adversos mais frequentemente relatados incluíram infecção do trato respiratório superior, cefaleia, fadiga, infecção urinária e náusea. A taxa de descontinuação do tratamento devido a eventos adversos foi de 6% entre os pacientes que receberam brepocitinibe 30 mg, em comparação com 11% no grupo placebo.

Em comunicado divulgado pela FDA, o diretor do Escritório de Doenças Imunológicas e Inflamatórias do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da agência, Dr. Nikolay Nikolov, destacou a relevância da aprovação para a comunidade médica e para os pacientes.

“A aprovação de hoje representa um avanço significativo, oferecendo aos pacientes e aos profissionais de saúde uma terapia oral aprovada, com potencial para ajudar a controlar essa doença rara e debilitante”, afirmou.