Da autoridade à evidência: como a medicina aprendeu a provar o que funciona

Para qualquer pessoa com formação em ciências naturais, a expressão “medicina baseada em evidências”, que se popularizou na década de 1990, pode parecer peculiar. Afinal, em que mais a medicina se basearia, senão em evidências de que um tratamento funciona?

Mas, como explica Helen Pearson, jornalista científica e editora da revista Nature, em Beyond Belief: How Evidence Shows What Really Works (Além da Crença: Como as Evidências Mostram o Que Realmente Funciona), a ideia de que devemos examinar os tratamentos para verificar se eles realmente produzem os efeitos pretendidos é relativamente recente e ainda gera certa controvérsia.

Pearson inicia o seu livro com a terrível história da síndrome da morte súbita infantil (SMSI) no século XX. Em 1964, ela estava associada a 25 mortes para cada 1.000 bebês nos Estados Unidos. A principal causa do problema só começou a ser identificada no final da década de 1980, quando algumas análises de casos de SMSI revelaram uma ligação entre a síndrome e o hábito de os bebês dormirem de bruços, justamente a posição recomendada na “bíblia” dos novos pais, a edição de 1958 de Baby and Child Care, de Benjamin Spock.

Spock afirmava que colocar os bebês para dormir de barriga para cima aumentava o risco de engasgamento com vômito e poderia achatar o formato da cabeça. Não havia, porém, evidências concretas que sustentassem essa recomendação. Ainda assim, ela parecia razoável.

Segundo Pearson, após campanhas incentivando que os bebês fossem colocados para dormir de costas, “a incidência da SMSI caiu drasticamente”. A recomendação de Spock foi, sugeriu a autora, “uma das orientações sem comprovação mais letais da história da saúde infantil”.

No entanto, isso não foi uma anomalia. Quando o médico britânico Iain Chalmers, um dos pioneiros da medicina baseada em evidências, iniciou sua formação em obstetrícia e ginecologia em 1970, ele contou a Pearson que observou médicos nas enfermarias fazendo recomendações extremamente diferentes sobre temas como, por exemplo, nutrição durante a gravidez, alimentação e ingestão de líquidos durante o trabalho de parto e métodos de parto.

“Na prática”, escreve Pearson, “o que geralmente acontecia era que todos seguiam a orientação do médico mais experiente presente na sala”, uma prática que hoje é chamada, de forma irônica, de medicina baseada na eminência (eminence-based medicine), em vez de medicina baseada em evidências.

Nessa época, os ensaios clínicos randomizados e controlados (RCTs) para avaliar novos medicamentos e tratamentos já existiam, mas a formação médica, em geral, nem sequer os mencionava.

Chalmers tomou conhecimento desse conceito por meio do livro Effectiveness and Efficiency: Random Reflections on Health Services, publicado em 1972 pelo médico e pesquisador escocês Archie Cochrane (1909-1988). Cochrane descobriu o valor das evidências obtidas por ensaios randomizados em circunstâncias das mais desesperadoras: ao procurar maneiras de tratar as enfermidades de seus companheiros de prisão em um campo alemão de prisioneiros de guerra na década de 1940.

Cochrane conhecia a história de como o médico do século XVIII James Lind (1716-1794) descobriu os efeitos benéficos das frutas cítricas contra o escorbuto entre marinheiros. Inspirado por esse exemplo, Cochrane realizou, na prática, um pequeno ensaio randomizado com os prisioneiros e constatou que a levedura podia aliviar os sintomas de edema.

Após a guerra, Cochrane tornou-se diretor de um centro de saúde em Cardiff e passou a defender ativamente os tratamentos baseados em evidências como uma forma de aumentar a eficiência do Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido (NHS).

Chalmers também tomou contato com o trabalho do estatístico norte-americano Gene Glass sobre a avaliação da eficácia da psicoterapia e percebeu que era exatamente disso que a medicina necessitava com urgência. Glass introduziu a ideia das metanálises das evidências disponíveis, que, na década de 1970, só podiam ser realizadas por meio de uma busca minuciosa e manual da literatura científica.

Os métodos de Glass para combinar dados eram, por vezes, rudimentares quando comparados aos padrões atuais e nem sempre consideravam adequadamente o poder estatístico de cada estudo. Ainda assim, ele e seus colaboradores abriram caminho para as metanálises modernas que, segundo Pearson, “passaram a ser amplamente consideradas as formas mais confiáveis de avaliar um conjunto de evidências em muitas situações”.

Chalmers, que em 1978 se tornou o primeiro diretor da National Perinatal Epidemiology Unit da Universidade de Oxford, no Reino Unido, adotou e desenvolveu a ideia de Glass. Esse trabalho culminou, em 1989, na publicação de um tratado clínico em dois volumes que ele coeditou, Effective Care in Pregnancy and Childbirth. A obra demonstrava que muitas práticas rotineiras nessa área não eram sustentadas por evidências científicas e que algumas eram claramente prejudiciais ou excessivamente invasivas. Um resumo das recomendações foi posteriormente publicado em formato de livro de bolso destinado aos pais.

Como era de se esperar, desafiar conhecimentos e práticas estabelecidos trouxe inimigos a Chalmers. Um crítico chegou a comparar sua equipe a terroristas, chamando-a chocantemente de “gangue obstétrica Baader-Meinhof”, numa referência ao grupo extremista alemão.

Sem se deixar intimidar, Chalmers propôs, em 1991, a criação de um novo centro em Oxford que ampliaria o escopo da prática baseada em evidências para toda a medicina. O objetivo era reunir dados de todos os tratamentos avaliados por ensaios clínicos randomizados (RCTs) e sintetizá-los em revisões sistemáticas.

O centro foi inaugurado em 1992 em uma antiga fábrica de biscoitos. Coincidentemente, as portas da fábrica possuíam maçanetas em formato da letra “C”, voltadas uma para a outra, combinando perfeitamente com o nome da nova instituição: Cochrane Centre.

A partir disso, Chalmers criou uma rede internacional chamada Cochrane Collaboration, que passou a disseminar os princípios da medicina baseada em evidências pelo mundo.

Entretanto, o movimento não foi resultado apenas dos esforços de Chalmers. Outros pesquisadores chegaram a conclusões semelhantes, entre eles o médico norte-americano David Sackett (1934-2015), que fundou o Departamento de Epidemiologia Clínica e Bioestatística da Universidade McMaster, em Hamilton, Ontário, Canadá.

Sackett contou com a colaboração do médico e pesquisador Gordon Guyatt, que cunhou o termo “medicina baseada em evidências” em 1991.

Esse campo emergente era controverso. Quando Sackett, que em 1993 presidiu o grupo diretor da Cochrane Collaboration, mudou-se para a Universidade de Oxford em 1994 para liderar o Centre for Evidence-Based Medicine, enfrentou atitudes de condescendência e até isolamento por parte de alguns setores do establishment médico britânico.

Contudo, impulsionada pela atuação conjunta de Chalmers e Sackett, a ascensão da medicina baseada em evidências tornou-se irresistível.

Como reconhece Pearson, porém, essa não é uma ideia isenta de complexidades. Nas ciências naturais, o teste de hipóteses é, às vezes (embora nem sempre), relativamente direto, o que pode levar cientistas dessas áreas a se sentirem confiantes e até superiores em relação aos seus métodos. Na medicina, entretanto, as coisas raramente são tão simples.

Embora o livro Beyond Belief celebre, em grande parte, os méritos da medicina baseada em evidências, Pearson reconhecesse que ela teve críticos. Por exemplo, ao considerar os RCTs como o padrão-ouro para avaliação de tratamentos, correu-se o risco de desvalorizar outros tipos de evidência. Além disso, os ensaios randomizados nem sempre são possíveis ou necessários. Por exemplo, não é preciso realizar um RCT para avaliar a eficácia de um paraquedas.

Outros críticos argumentaram que uma abordagem padronizada e uniforme da medicina baseada em evidências poderia deixar de considerar fatores sociais complexos e a singularidade de cada paciente, comprometendo aspectos importantes da autonomia e da dignidade individual.

Ainda que se reconheçam seus limites e restrições, a ascensão da medicina baseada em evidências certamente representou um grande avanço para os cuidados de saúde.

A pandemia da COVID-19 foi um lembrete contundente e doloroso tanto da importância quanto dos desafios de exigir evidências confiáveis. No Reino Unido, os ensaios Randomised Evaluation of COVID-19 Therapy (RECOVERY), posteriormente ampliados internacionalmente, simplificaram a coleta de dados para identificar tratamentos eficazes. Entre suas descobertas mais importantes esteve a eficácia do dexametasona, um corticosteroide que reduziu a mortalidade de pacientes com COVID-19 grave, salvando inúmeras vidas.

A pandemia também evidenciou o valor dos chamados ensaios de plataforma, voltados para doenças específicas. Esses estudos permitem testar simultaneamente múltiplas intervenções terapêuticas e adaptar seus protocolos à medida que novas evidências surgem. O RECOVERY foi conduzido exatamente dessa forma.

Ao mesmo tempo, porém, estudos mal conduzidos e com poder estatístico insuficiente alimentaram a crença infundada de que a hidroxicloroquina poderia proteger contra a COVID-19, dando origem a um movimento de defesa do medicamento que, em alguns momentos, assumiu características quase sectárias.

A eficácia das máscaras também foi alvo de intensos debates, expondo uma das limitações da medicina baseada em evidências: a exigência de comprovação por meio de RCTs rigorosos pode retardar a adoção de medidas preventivas sensatas, de baixo custo e potencialmente benéficas.

Essa experiência demonstrou a necessidade de considerar uma base mais ampla de evidências, mesmo quando algumas delas não apresentam o mesmo grau de robustez ou persuasão dos ensaios clínicos randomizados.

A pandemia também exemplificou um desenvolvimento que os defensores da medicina baseada em evidências provavelmente nunca previram: a simples oposição às evidências, observada desde 2025 nas políticas antivacinação promovidas por Robert F. Kennedy Jr., secretário do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos.

O movimento Make America Healthy Again (MAHA) também demonstrou como o conceito de “evidência” pode ser apropriado e distorcido. Por exemplo, a alegação do governo Trump, apoiada pelo atual diretor dos National Institutes of Health (NIH), Jay Bhattacharya, de que estaria restaurando a chamada “ciência padrão-ouro” às vezes se traduziu, na prática, na exigência de “evidências” que servissem para justificar políticas de saúde previamente definidas.

Alguns dos capítulos mais impactantes do livro Beyond Belief examinam como o movimento em favor das evidências se saiu em áreas como formulação de políticas públicas, policiamento, conservação ambiental, educação e parentalidade.

Segundo Pearson, na década de 1980, “novos programas governamentais nos Estados Unidos, assim como na maioria dos países, surgiam não porque tivessem demonstrado eficácia, mas porque alguém tinha uma ideia e fazia lobby por ela até convencer pessoas suficientes a implementá-la”.

Apesar dos esforços realizados desde então para submeter políticas sociais a avaliações sistemáticas, como a criação, em 2000, da Campbell Collaboration, uma espécie de equivalente da Cochrane Collaboration para as ciências sociais, é difícil afirmar que muita coisa tenha mudado. Como exemplo, a autora cita a política considerada pouco coerente pelo governo do Reino Unido, anunciada em junho de 2026, de proibir determinadas formas de uso de redes sociais por menores de 16 anos.

Segundo Pearson, parte do problema está na própria estrutura de incentivos: “políticos e formuladores de políticas públicas geralmente são recompensados por lançar um novo e sofisticado programa educacional ou de combate à pobreza, mas não por descobrir se ele realmente funciona”.

Alguns pesquisadores trabalham com a regra prática de que cerca de 80% dos programas sociais não produzem os resultados esperados, e Pearson sugere que essa estimativa pode até ser conservadora.

Obter evidências confiáveis nesse campo, contudo, é particularmente difícil. Uma intervenção que funciona em determinado contexto pode não funcionar em outro, marcado por história, cultura, características demográficas e condições sociais diferentes. Ao contrário do que frequentemente ocorre na física, questões relacionadas ao comportamento humano envolvem inúmeras variáveis interdependentes.

Mas, se cada problema for essencialmente específico ao seu contexto, como podemos esperar utilizar evidências para planejar políticas públicas? E, da mesma forma, como determinar se uma política foi realmente responsável por um resultado observado, e não algum outro fator?

No campo da gestão empresarial, a situação pode ser ainda mais problemática. Muitas pessoas enxergam a administração como uma espécie de arte obscura, mas as decisões também podem ser distorcidas por interesses próprios e convicções ideológicas. Um exemplo é a prática de oferecer bônus milionários a diretores-executivos sem que isso resulte em melhorias significativas de desempenho organizacional.

Pearson encontra, ainda assim, alguns motivos para otimismo. Entre eles está a criação, no Reino Unido, dos centros What Works, concebidos para fornecer evidências que auxiliem a tomada de decisões em políticas públicas.

Mas esses centros realmente funcionam? E seria razoável esperar que as políticas públicas fossem efetivamente guiadas dessa maneira?

O livro Beyond Belief é um guia excelente, abrangente e equilibrado para navegar por essas questões complexas. Para qualquer pessoa, seja médico, enfermeiro, professor, pai, mãe ou trabalhador de qualquer área, que esteja cansada de ouvir a frase “sempre fizemos assim”, o livro de Pearson oferece todos os argumentos necessários para questionar essa lógica.