Everolimus (inhibidor de mTOR) + NECTAR proporcionan un 75 % de ORR en niños/jóvenes adultos con recaída/refractaria de T-AL
Se realizó un ensayo con everolimus combinado con quimioterapia NECTAR (nelarabina + ciclofosfamida + etopósido) en el estudio ENCERT de fase 1 con niños/jóvenes adultos con recaída/refractaria de T-ALL/T-LL (n=8; NCT03328104).
No se observaron toxicidades limitantes de dosis; la dosis más alta probada fue everolimus 5 mg/m²/día (DL2; n=5) y las toxicidades se describieron como esperadas.
La ORR (CR+CR con recuperación plaquetaria incompleta+PR) fue del 75 % (6/8) en total —100 % en T-ALL (5/5) frente al 33 % en T-LL (1/3)—.
Cabe destacar que la enfermedad veno-oclusiva post-HSCT contribuyó a 2 de cada 6 muertes, mientras que 2 de cada 6 estaban vivos en el momento de la notificación (2 de cada 6 murieron por enfermedad progresiva).
La señal de respuesta T-ALL del 100 % aquí es intrigante, pero muy pequeña, y se confunde por definiciones de respuesta mixtas y los resultados del trasplante.
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