Lecciones del Estudio de Crecimiento Cooperativo Nacional

Objetivo:

Repasar el Estudio de Crecimiento Cooperativo Nacional (NCGS), un programa de vigilancia de post-marketing nacional, para niños tratados con productos biosintéticos de la hormona de crecimiento, de Genentech. 

Métodos:

Se presentaron datos representativos para resumir la extensa experiencia del NCGS. Este es un estudio multicéntrico, de registro de vigilancia observacional, empezado en 1985 en coordinación con el lanzamiento de la primer hormona de crecimiento biosintética de ADN recombinante. 

Resultados:

Después de casi 20 años, se han recolectado datos por encima de 47.000 pacientes, que representan 165.000 patient years. Hay por encima de 12.000 sujetos activos (se estima un ~75% de todos los pacientes actuales tratados con productos de la hormona de crecimiento de Genentech) en 435 centros, proporcionando eficacia extensa y datos de seguridad. El programa GrowTrakTM es una base de datos segura, de uso fácil que estimula un nivel de participación alto por la comunidad endócrina pediátrica en EE.UU.. Se ha demostrado la eficacia en una variedad de diagnósticos clínicos, incluyendo aislamiento y deficiencia de la hormona de crecimiento orgánica, estatura corta idiopática, y síndrome de Turner. Un control estricto de esta gran población, ha proporcionado la evidencia tranquilizadora que la leucemia (de novo o recaída), neoplasmas no leucémicos extracraneales, y la recurrencia del tumor CNS, no están asociadas con el tratamiento con hormona de crecimiento. Ha sido sugerido un riesgo pequeño para hipertensión intracraneana y epifisiolistesis de la cabeza femoral, sobre todo en niños con enfermedad renal o síndrome de Turner. Los subestudios del NCGS, también han proporcionado importantes inclusiones sobre la práctica clínica actual. Por ejemplo, el screening para las comorbilidades renales, cardíacas o auditivas del síndrome de Turner, se hace menos de lo recomendado por las pautas nacionales (NCGS 9). Además, cerca del 65% de niños referidos por estatura corta, suelen discontinuar el seguimiento antes de que la evaluación sea completada (NCGS 8). 

Conclusiones:

El NCGS ha demostrado ser un valioso método para supervisar la seguridad y eficacia de la hormona de crecimiento biosintética. El estudio ha atraído una gran participación del médico debido al software usado para coleccionar los datos y a la extensa distribución de los análisis de dichos datos con los proveedores.