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Published on September 4, 2026

Saúde

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FDA aprova primeira terapia da classe para policitemia vera

Rusfertide, primeiro mimético da hepcidina aprovado para a policitemia vera, atua na regulação do metabolismo do ferro e surge como uma nova opção para pacientes que permanecem dependentes de flebotomias frequentes, apesar do tratamento padrão.

Fuente: Food and Drug Administration (FDA) FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o Rusfertide (Mimrylo®) para o tratamento de adultos com policitemia vera, doença hematológica rara caracterizada pela produção excessiva de hemácias. O aumento dessas células sanguíneas pode elevar a viscosidade do sangue e aumentar o risco de complicações cardiovasculares, como trombose, acidente vascular cerebral (AVC) e infarto do miocárdio.

O rusfertide é o primeiro medicamento aprovado para a policitemia vera que atua como um mimético da hepcidina, hormônio responsável pela regulação do ferro no organismo. Ao reduzir a disponibilidade de ferro para a produção de novas hemácias, o tratamento ajuda a controlar a eritropoiese excessiva e a manter os níveis de hematócrito dentro das metas terapêuticas.

Segundo a FDA, a aprovação oferece uma nova alternativa para pacientes cuja doença permanece inadequadamente controlada com as terapias atualmente disponíveis. Um dos principais objetivos do tratamento da policitemia vera é manter o hematócrito abaixo de 45%, reduzindo o risco de eventos trombóticos. No entanto, mesmo sob tratamento, muitos pacientes continuam necessitando de flebotomias para manter esse controle, o que pode representar um impacto significativo na rotina e na qualidade de vida. 

A decisão regulatória teve como base os resultados do estudo de fase 3 VERIFY, que avaliou 293 pacientes com policitemia vera e necessidade recorrente de flebotomias, mesmo sob tratamento padrão. Os participantes foram randomizados para receber rusfertide ou placebo durante 32 semanas. O tratamento foi iniciado com dose semanal de 19 mg por via subcutânea, com ajustes posteriores conforme a resposta clínica. Ao final do período de avaliação, 76,9% dos pacientes tratados com rusfertide não necessitaram de flebotomias, em comparação com 32,9% daqueles que receberam placebo. As reações adversas mais frequentes foram reações no local da injeção e anemia.
 

Com essa nova aprovação, a policitemia vera passa a contar com a primeira terapia da classe voltada diretamente à biologia responsável pela superprodução de hemácias, ampliando as opções terapêuticas para pacientes com necessidade persistente de controle da doença.