FDA aprova primeira terapia celular para tratar pacientes com anemia aplásica grave

A The U.S. Food and Drug Administration (FDA) anunciou a aprovação do Omisirge (omidubicel-onlv), a primeira terapia de transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) para o tratamento de pacientes com anemia aplásica grave (AAG). O medicamento era indicado para adultos e pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com neoplasias hematológicas e agora está aprovado para adultos e pacientes pediátricos com seis anos ou mais com AAG após condicionamento de intensidade reduzida e para os quais não haja um doador compatível disponível.

“Esta aprovação é revolucionária no panorama terapêutico e muda fundamentalmente a forma como abordamos o tratamento da anemia aplásica grave, em que o tratamento precoce tem o potencial de alterar o curso da vida do paciente”, afirmou Vinay Prasad, M.D., M.P.H., Diretor Médico e Científico e Diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos da FDA. “A anemia aplásica grave é uma doença sanguínea rara que pode ser fatal, e a FDA mantém o compromisso de expandir as opções de tratamento para pacientes com essa doença.”

A AAG é uma doença sanguínea rara e potencialmente fatal, na qual a medula óssea não produz glóbulos vermelhos, brancos e plaquetas em quantidade suficiente. O tratamento depende da idade e geralmente consiste em terapia imunossupressora e/ou transplante de células-tronco hematopoiéticas, preferencialmente de um irmão ou doador compatível. Caso não haja um doador disponível, os médicos podem considerar o transplante de cordão umbilical. No entanto, esse último geralmente apresenta limitações, incluindo recuperação hematopoiética tardia e maior risco de infecções. Omisirge é uma terapia com células-tronco na qual as células-tronco do sangue do cordão umbilical doado são quimicamente aprimoradas com nicotinamida (uma forma de vitamina B3) e administradas ao paciente para ajudar a restaurar seu sangue e sistema imunológico.

Omisirge aborda as limitações do sangue do cordão umbilical (SCU) como fonte, incluindo a recuperação hematopoiética tardia e o aumento de infecções, e oferece opções adicionais de enxerto para pacientes com anemia aplásica grave (AAG) que necessitam de transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).

“Omisirge é um novo produto de células-tronco derivado do sangue do cordão umbilical que poderá oferecer uma opção terapêutica para pacientes com anemia aplásica grave que têm opções limitadas de transplante de células-tronco”, afirmou Megha Kaushal, M.D., M.S., Diretora Adjunta Interina do Escritório de Produtos Terapêuticos do CBER e hematologista pediátrica. “Omisirge reduzirá o tempo de recuperação dos neutrófilos, o que leva a tempos de recuperação mais curtos após o transplante e pode melhorar as taxas de infecção nessa população de pacientes.”

A segurança e a eficácia do fármaco foram avaliadas com base em um estudo prospectivo, aberto e de braço único, em andamento, que avalia o uso do Omisirge em pacientes com seis anos de idade ou mais com anemia aplásica grave. O medicamento proporcionou recuperação precoce e sustentada de neutrófilos em 12 de 14 pacientes na população de eficácia, com um tempo mediano para recuperação de neutrófilos de 11 dias (variação de sete a 20 dias).

Os efeitos colaterais mais comuns incluem neutropenia febril, infecções virais e bacterianas, hiperglicemia, trombocitopenia imune e pneumonia. Citopenias autoimunes ocorreram em 25% dos pacientes.