Elamipretida: o primeiro peptídeo que atua nas mitocôndrias aprovado pelo FDA

A the U.S. Food and Drug Administration dos Estados Unidos concedeu aprovação acelerada à injeção de Forzinity (Elamipretida) como o primeiro tratamento para a síndrome de Barth, em pacientes com peso de pelo menos 30 kg. A é uma doença mitocondrial rara, grave e potencialmente fatal.

"A FDA permanece comprometida em facilitar o desenvolvimento de terapias eficazes e seguras para doenças raras e continuará a trabalhar diligentemente para ajudar a garantir que pacientes com doenças raras tenham acesso a tratamentos inovadores", disse George Tidmarsh, M.D., Ph.D., Diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA.

A síndrome de Barth afeta principalmente homens, geralmente começa com insuficiência cardíaca grave na infância e causa morte prematura. Pacientes que sobrevivem até a adolescência e a idade adulta frequentemente apresentam fadiga, pouca resistência e intolerância ao exercício. A qualidade de vida e o funcionamento diário de pacientes com a síndrome são significativamente afetados ao longo de suas vidas.

A elamipretida funciona ligando-se à parte interna da mitocôndria, melhorando a sua estrutura e função. A FDA concedeu aprovação acelerada ao medicamento. Essa via pode permitir a aprovação antecipada de fármacos que tratam condições graves e preenchem uma necessidade médica não atendida com base em uma medida que é considerada razoavelmente provável de prever o benefício ao paciente, mas não avalia diretamente o benefício ao paciente. A aprovação acelerada é baseada na melhora da força muscular usado para esticar a perna no joelho. A FDA considera essa melhora razoavelmente provável de prever o benefício ao paciente, como a capacidade de ficar em pé com mais facilidade ou andar mais longe. Como condição para a aprovação acelerada, a FDA está exigindo que o fabricante do medicamento conduza um ensaio pós-aprovação randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para confirmar que as mudanças observadas na força muscular do joelho se traduzem em benefício clínico.

A elamipretida é administrada por via subcutânea uma vez ao dia. Os efeitos colaterais mais comuns foram reações leves a moderadas no local da injeção.