No dia 06 de julho, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o uso do Leqembi (lecanemab-irmb), indicado para tratar pacientes adultos com doença de Alzheimer, após um estudo verificar o benefício clínico. O fármaco é o primeiro anticorpo direcionado à beta-amiloide a ser convertido de uma aprovação acelerada para uma aprovação tradicional. A droga funciona reduzindo as placas amilóides que se formam no cérebro, uma característica fisiopatológica definidora da doença.
Leqembi foi aprovado em janeiro sob Aprovação Acelerada. Esse caminho permite que o FDA aprove medicamentos para condições graves em que há uma necessidade médica não atendida, com base em dados clínicos que demonstram o efeito do medicamento em um desfecho substituto - no caso de Leqembi, reduzindo as placas amilóides no cérebro - com probabilidade razoável de prever um benefício clínico para os pacientes com doença de Alzheimer. Como requisito pós-comercialização da aprovação acelerada, o FDA exigiu que o requerente conduzisse um ensaio clínico, muitas vezes referido como estudo confirmatório, para verificar o benefício clínico antecipado do Leqembi. A eficácia foi avaliada usando os resultados do Estudo 301 (CLARITY AD).
O Estudo 301 foi um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos que envolveu 1.795 pacientes com doença de Alzheimer. O tratamento foi iniciado em pacientes com comprometimento cognitivo leve ou estágio de demência leve da doença e presença confirmada de patologia beta-amilóide. Os pacientes foram randomizados em uma proporção de 1:1 para receber placebo ou Leqembi na dose de 10 miligramas (mg)/quilogramas (kg), uma vez a cada duas semanas. O fármaco demonstrou uma redução estatisticamente significativa e clinicamente relevante da deterioração em relação ao início do estudo até 18 meses no desfecho primário, a pontuação da Escala de Classificação de Demência Clínica (Clinical Dementia Rating Scale), em comparação ao placebo.
Os efeitos colaterais mais comuns foram dor de cabeça, reações relacionadas à infusão e anormalidades de imagem relacionadas ao amilóide (ARIA), um efeito colateral conhecido por ocorrer com a classe de anticorpos direcionados ao amilóide. ARIA mais comumente se apresenta como inchaço temporário em áreas do cérebro observadas em estudos de imagem que geralmente desaparecem com o tempo e podem ser acompanhados por pequenos pontos de sangramento dentro ou na superfície do cérebro. Embora a ARIA geralmente não esteja associada a nenhum sintoma, os sintomas podem ocorrer e incluem dor de cabeça, confusão, tontura, alterações na visão e náusea. ARIA também pode raramente apresentar edema cerebral grave e pode estar associado a convulsões e outros sintomas neurológicos graves. Hemorragias intracerebrais podem ocorrer em pacientes tratados com esta classe de medicamentos e podem ser fatais. Um aviso em caixa está incluído nas informações de prescrição para alertar pacientes e cuidadores sobre os riscos potenciais associados à ARIA.
Além disso, o uso de medicação anticoagulante foi associado a um aumento no número de hemorragias intracerebrais em pacientes tomando Leqembi em comparação com placebo.
O medicamento deve ser iniciado em pacientes com comprometimento cognitivo leve ou estágio leve de demência da doença de Alzheimer, a população na qual o tratamento foi estudado em ensaios clínicos. A rotulagem afirma que não há dados de segurança ou eficácia sobre o início do tratamento em estágios anteriores ou posteriores da doença do que os estudados.