Un artículo aparecido en "The New England Journal of Medicine", firmado por investigadores de la Universidad de North Carolina (Estados Unidos), indica que sin un trasplante inmediato de células madre, estos niños comienzan a perder todas sus funciones motoras y cognitivas y mueren antes de los 2 años de edad.
El estudio es el primero que demuestra que los niños con la enfermedad de Krabbe se pueden salvar. Estos lactantes carecen de una enzima crucial para formar las vainas de mielina que protegen las células cerebrales. En la investigación se trasplantaron células madre de cordón umbilical de donante no emparentado a 11 recién nacidos asintomáticos y a 14 sintomáticos. Todos los niños asintomáticos sobrevivieron, frente a sólo el 43% de los que ya presentaban síntomas.
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New England Journal of Medicine
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Published on June 13, 2005
Enfermedad de Krabbe
Tratamiento para los niños con enfermedad de Krabbe
Los niños con la enfermedad de Krabbe, un trastorno genético mortal, pueden salvarse y preservar su desarrollo cerebral recibiendo células madre de cordón umbilical antes de que se desarrollen los síntomas.
Un artículo aparecido en "The New England Journal of Medicine", firmado por investigadores de la Universidad de North Carolina (Estados Unidos), indica que sin un trasplante inmediato de células madre, estos niños comienzan a perder todas sus funciones motoras y cognitivas y mueren antes de los 2 años de edad.
El estudio es el primero que demuestra que los niños con la enfermedad de Krabbe se pueden salvar. Estos lactantes carecen de una enzima crucial para formar las vainas de mielina que protegen las células cerebrales. En la investigación se trasplantaron células madre de cordón umbilical de donante no emparentado a 11 recién nacidos asintomáticos y a 14 sintomáticos. Todos los niños asintomáticos sobrevivieron, frente a sólo el 43% de los que ya presentaban síntomas.
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