Terapia génica para la distrofia muscular

Publican los resultados de sus experimentos en la edición electrónica de "Proceedings of the National Academy of Sciences". La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético caracterizado por la incapacidad del organismo para producir distrofina, proteína necesaria para el soporte estructural de los músculos. Investigaciones previas han tratado de introducir el gen que codifica la distrofina en el organismo con pocos resultados positivos.

Sin embargo, el nuevo estudio ha dado lugar a resultados más prometedores al utilizar vectores distintos de los que se han empleado hasta la fecha, y los investigadores han logrado insertar el gen de la distrofina entero, consiguiendo de este modo revertir la enfermedad en ratones manipulados para carecer del citado gen.

Webs Relacionadas
University of Washington
http://www.washington.edu/
Proceedings of the National Academy of Sciences
http://www.pnas.org/