Foto: Gentileza Regenerative Patch Technologies LLC
Un equipo de científicos del USC Roski Eye Institute, parte de Keck Medicine of USC, ha iniciado un ensayo clínico fase 2b para evaluar la eficacia de un implante de células madre diseñado para restaurar la visión en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (DMRE) seca avanzada, una condición para la cual actualmente no existen tratamientos que reviertan el daño ya establecido.
El implante, más delgado que un cabello humano, está compuesto por células del epitelio pigmentario de la retina (EPR) derivadas de células madre embrionarias, y se coloca quirúrgicamente en la retina para reemplazar las células dañadas responsables de la visión central nítida.
La DMRE seca es la forma más común de degeneración macular y la principal causa de pérdida de visión y ceguera en personas mayores de 65 años. A diferencia de la DMRE húmeda, para la cual existen terapias antiangiogénicas, la variante seca carece de opciones terapéuticas efectivas una vez que la enfermedad alcanza etapas avanzadas. Los pacientes experimentan pérdida progresiva de la visión central, lo que dificulta actividades cotidianas, como leer, reconocer rostros o enfocar objetos directamente.
Según datos citados por los investigadores, 20 millones de estadounidenses padecen DMRE, y la mayoría corresponde a la forma seca. En etapas avanzadas, las células del EPR —esenciales para el mantenimiento de la salud retiniana— se dañan o dejan de funcionar, lo que conduce directamente al deterioro visual.
El dispositivo en estudio consiste en un parche bioingenierizado que contiene una capa de células del EPR cultivadas en laboratorio a partir de células madre embrionarias. Durante un procedimiento ambulatorio, los cirujanos implantan este parche en la retina, donde se espera que las células reemplacen a las dañadas y restauren su función.
Sun Young Lee, MD, PhD, cirujana retiniana de Keck Medicine e investigadora principal, explicó: «Esperamos determinar si el implante basado en células madre no solo puede detener la progresión de la DMRE seca, sino también mejorar la visión de los pacientes. Los hallazgos podrían ser revolucionarios, ya que, si bien existen tratamientos que retrasan la progresión de la enfermedad, ninguno es capaz de revertir el daño ya establecido».
El ensayo actual se basa en resultados prometedores de una fase previa, en la que se demostró que el implante era seguro, permanecía correctamente posicionado en el ojo y se integraba al tejido retiniano. Además, el 27 % de los participantes experimentó alguna mejora en la visión.
Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, oftalmólogo de Keck Medicine y cirujano del estudio, señaló: «El objetivo es evaluar si el implante bioingenierizado puede asumir las funciones de las células dañadas, actuar como EPR normal y mejorar la visión en pacientes que hoy no tienen otras opciones de tratamiento».
El estudio en curso, que incluye cinco centros en Estados Unidos, es doble ciego: algunos participantes recibirán el implante real, mientras que otros serán sometidos a un procedimiento simulado. Para ser elegibles, los pacientes deben tener entre 55 y 90 años y presentar DMRE seca avanzada con atrofia. Se seguirá a los participantes durante al menos un año para evaluar la tolerancia al implante y los cambios en la visión. El objetivo es reclutar a 24 pacientes en total.
Mark S. Humayun, MD, PhD, codirector del USC Roski Eye Institute y coinventor del implante, destacó: «Los implantes retinianos derivados de células madre podrían ofrecer una de las mayores posibilidades para ayudar a pacientes con DMRE seca y, en el futuro, incluso una cura».