Medicamento usado em doença hematológica mostra potencial na degeneração macular seca

A degeneração macular relacionada à idade (DMRI) é uma das principais causas de perda visual em idosos. A forma seca, mais comum, pode evoluir para atrofia geográfica (AG), caracterizada por perda progressiva da retina e comprometimento da visão central. Apesar da relevância epidemiológica, as opções terapêuticas para essa condição ainda são limitadas, reforçando a importância de novas abordagens farmacológicas.

Um estudo conduzido por pesquisadores da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da USP (FMRP-USP) apontou que o eculizumabe, medicamento já utilizado no tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna, pode representar uma alternativa promissora para a DMRI seca com AG.

O eculizumabe é um anticorpo monoclonal que atua como inibidor da proteína C5 do sistema complemento. Ao bloquear essa via inflamatória, o medicamento pode reduzir a ativação imunológica local e a morte celular na retina, mecanismos implicados na progressão da DMRI. A modulação do sistema complemento tem sido alvo de crescente interesse terapêutico, considerando evidências de sua participação na degeneração macular.

Os resultados, publicados no International Journal of Retina and Vitreous, indicaram um perfil favorável de segurança após uso off-label do fármaco em dois pacientes. Embora a amostra seja limitada e o objetivo principal tenha sido avaliar segurança, os achados iniciais foram encorajadores.

Os pacientes incluídos no estudo apresentavam DMRI seca avançada, com atrofia geográfica e drusas em ambos os olhos, além de histórico de cirurgia de catarata. O tratamento consistiu em injeções intravítreas no olho com pior acuidade visual, com acompanhamento por quatro meses.

Durante o período de observação:

• Não houve sinais de toxicidade ocular;
• A acuidade visual permaneceu estável;
• Exames de imagem, como OCT e angio-OCT, não evidenciaram progressão acelerada da doença;
• Não foram observadas alterações inflamatórias ou vasculares.

Atualmente, não há medicamentos aprovados pela Anvisa especificamente para o tratamento da atrofia geográfica secundária à DMRI seca. Fármacos aprovados pelo FDA, como pegcetacoplan e avacincaptad pegol, ainda não estão disponíveis no Brasil e apresentam custo elevado, limitando o acesso.

Nesse cenário, o eculizumabe surge como uma possível alternativa mais acessível, com potencial de incorporação futura ao Sistema Único de Saúde (SUS), caso eficácia e segurança sejam confirmadas em estudos subsequentes.

Os pesquisadores já planejam a continuidade da investigação com um grupo ampliado de dez pacientes. A expectativa é concluir a fase 1 até o início de 2027. Caso a segurança seja corroborada, será iniciada uma fase 2 com grupo controle para avaliação de eficácia.