La FDA aprueba un fármaco para tratar la tirosinemia de tipo I

Teniendo en cuenta que esta enfermedad provoca cáncer o insuficiencia hepática, aquellos que la sufren no pueden vivir más allá de los 20 años sin un transplante. Sin embargo, según los datos de la FDA, la administración precoz de este medicamento reduce la tasa de insuficiencia hepática.

Nitisinone ha sido evaluado en más de 180 pacientes que tenían una edad media de 9 meses cuando comenzaron el tratamiento. Cuando el fármaco se combinó con dieta estricta, la tasa de supervivencia a los 4 años para los niños de menos de 2 meses de edad fue del 88%. Estos datos contrastan con las historias clínicas clásicas, que ven reducida la tasa de supervivencia al 29%.

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