FDA aprova terapia celular para pacientes com câncer de sangue para reduzir o risco de infecção após transplante de células-tronco

O Food and Drug Administration aprovou o Omisirge (omidubicel-onlv), uma terapia celular alogênica (doadora) baseada no sangue do cordão umbilical substancialmente modificada para acelerar a recuperação de neutrófilos (um subconjunto de glóbulos brancos) no corpo e reduzir o risco de infecção. O produto destina-se a ser utilizado em adultos e crianças com idade igual ou superior a 12 anos com cancros do sangue planeados para transplante de sangue do cordão umbilical após um regime de condicionamento mieloablativo (tratamento como radiação ou quimioterapia).

“A aprovação é um avanço importante no tratamento de terapia celular em pacientes com câncer de sangue”, disse Peter Marks, M.D., Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA. “Acelerar o retorno dos glóbulos brancos do corpo pode reduzir a possibilidade de infecção grave ou avassaladora associada ao transplante de células-tronco. Esta aprovação reflete o compromisso contínuo da FDA em apoiar o desenvolvimento de terapias inovadoras para cânceres com risco de vida”.

Os cânceres de sangue são uma forma de câncer causada pelo crescimento descontrolado de células no sangue, interrompendo a capacidade das células sanguíneas de realizar suas funções normais. Esse crescimento celular anormal geralmente começa na medula óssea, que é composta de células-tronco que se transformam em diferentes tipos de células sanguíneas com funções específicas no corpo. Os cânceres de sangue representam cerca de 10% de todos os casos de câncer a cada ano nos EUA. Os cânceres de sangue podem ser fatais, com taxas de sobrevivência variadas com base em vários fatores, incluindo o tipo específico de câncer de sangue diagnosticado. Este tipo de câncer também pode causar efeitos graves e prejudiciais ao corpo e levar a sintomas como fadiga, dores nos ossos e articulações, suores noturnos, infecções, fraqueza, perda de peso e febre.

O transplante de células-tronco é um tratamento comum para cânceres de sangue. Envolve colocar células-tronco saudáveis ​​no corpo para ajudar a restaurar a produção e função normais das células sanguíneas. Uma fonte de células-tronco saudáveis ​​é o sangue do cordão umbilical. Geralmente, antes de receber esse tipo de transplante, o paciente passa por uma série de tratamentos para retirar suas próprias células-tronco e preparar o corpo para as novas células-tronco. Esse processo pode incluir terapias como radiação ou quimioterapia, que podem enfraquecer o sistema imunológico de um indivíduo. Como resultado, um risco frequente e sério desse tratamento é a ocorrência de infecções graves e às vezes mortais.

Omisirge, administrado em dose única intravenosa, é composto de células-tronco alogênicas humanas do sangue do cordão umbilical que são processadas e cultivadas com nicotinamida (uma forma de vitamina B3). Cada dose é específica do paciente, contendo células-tronco saudáveis ​​de um doador alogênico pré-selecionado, o que significa que vem de um indivíduo diferente, em vez de usar as próprias células do paciente.

A segurança e a eficácia de Omisirge foram apoiadas por um estudo randomizado e multicêntrico comparando o transplante de Omisirge ao transplante de sangue do cordão umbilical, em indivíduos com idades entre 12 e 65 anos. O estudo inscreveu um total de 125 indivíduos. Todos os indivíduos no estudo tinham câncer de sangue confirmado. A eficácia do medicamento baseou-se no tempo necessário para a recuperação dos neutrófilos do paciente (um tipo de glóbulo branco que ajuda a proteger o corpo de infecções) e na incidência de infecções após o transplante.

No estudo, oitenta e sete por cento dos indivíduos que foram randomizados para receber Omisirge obtiveram recuperação de neutrófilos em média 12 dias após o tratamento com o produto, em comparação com 83% dos indivíduos que foram randomizados para receber transplante de sangue do cordão umbilical e que obtiveram recuperação de neutrófilos com média de de 22 dias. Infecções bacterianas ou fúngicas por 100 dias após o transplante foram observadas em 39% dos indivíduos que receberam Omisirge versus 60% dos indivíduos do grupo de controle que receberam sangue do cordão umbilical.

O tratamento com Omisirge pode causar efeitos colaterais graves, que devem ser considerados na avaliação dos riscos e benefícios do uso deste produto. Semelhante a todos os produtos de cordão umbilical aprovados, o rótulo traz um aviso em caixa para reações à infusão, doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD – uma condição que ocorre quando a medula óssea do doador ou células-tronco atacam o receptor do enxerto), síndrome do enxerto (caracterizada por uma febre não infecciosa e erupção cutânea) e falha do enxerto (ocorre quando novas células não produzem glóbulos brancos, glóbulos vermelhos e plaquetas).

As reações adversas mais comuns associadas ao Omisirge incluíram infecções, GvHD e reações à infusão. Os pacientes que recebem Omisirge devem ser monitorados quanto a sinais e sintomas de reações à infusão, GvHD, síndrome de enxerto, falha do enxerto, transmissão de infecções graves ou doenças genéticas raras das células do doador, bem como ao longo da vida para malignidades secundárias (cânceres que podem se espalhar do local original ou emergir após o tratamento).