FDA aprova Abecma para mieloma múltiplo recidivante e refratário

A Food and Drug Administration dos EUA aprovou Abecma (idecabtagene vicleucel) como uma terapia personalizada de células T CAR para mieloma múltiplo recidivante ou refratário exposto de classe tripla.

A aprovação é para o tratamento de pacientes adultos com mieloma múltiplo recidivante ou refratário após duas ou mais linhas de terapia anteriores, incluindo um agente imunomodulador, um inibidor de proteassoma e um anticorpo monoclonal anti-CD38. Abecma é uma infusão única, com uma nova faixa de dose recomendada de 300 a 510 x 106 células T CAR-positivas.

As advertências em caixa para Abecma incluem síndrome de liberação de citocinas, toxicidades neurológicas, linfo-histiocitose hemofagocítica/síndrome de ativação de macrófagos, citopenia prolongada e malignidades hematológicas secundárias.

A aprovação foi baseada em dados do ensaio de Fase III KarMMa-3 com 254 pacientes. Num seguimento médio de 15,9 meses, Abecma mais do que triplicou o objetivo primário de sobrevivência livre de progressão versus regimes padrão, com uma sobrevivência livre de progressão mediana de 13,3 meses versus 4,4 meses (taxa de risco, 0,49).

As taxas de resposta globais também melhoraram significativamente com Abecma, com 71% dos pacientes tratados com Abecma alcançando uma resposta e 39% alcançando uma resposta completa ou rigorosa, em comparação com 42 e 5%, respectivamente, daqueles que receberam regimes padrão. As respostas ao Abecma foram duradouras, com uma duração média de resposta de 14,8 meses (ou 20 meses para os pacientes que obtiveram uma resposta completa ou melhor).

“Com esta aprovação, estes pacientes têm agora a oportunidade de serem tratados com uma linha terapêutica mais precoce, com uma terapia potencialmente transformadora que oferece uma sobrevida livre de progressão significativamente melhorada para esta doença difícil de tratar que não teve uma abordagem de tratamento estabelecida”. Al-Ola A. Abdallah, MD, presidente da U.S. Myeloma Innovations Research Collaborative, em um comunicado.