FDA aprova a primeira imunoterapia para Papilomatose Respiratória Recorrente

A RRP é uma doença rara e crônica causada pela infecção persistente pelos tipos 6 ou 11 do papilomavírus humano (HPV), que leva ao crescimento de tumores benignos no trato respiratório, principalmente na laringe. A doença está associada a sintomas graves, como alterações na voz, dificuldade para respirar e obstrução das vias aéreas. Até hoje, não havia terapias aprovadas que eliminassem a necessidade de cirurgias repetidas.

“Ensaios clínicos randomizados nem sempre são necessários para aprovar produtos médicos, e esta aprovação é prova dessa filosofia,” disse Dr. Vinay Prasad, Diretor do Centro de Avaliação Biológica da FDA (CBER). “A FDA sempre exigirá o estudo clínico adequado para cada produto e doença específicos. Nossas exigências para produtos administrados a milhões de pessoas saudáveis serão diferentes das exigências para produtos destinados a centenas ou milhares de pacientes com doenças raras.”

Com cerca de 1.000 novos casos por ano nos EUA, a RRP representa uma doença rara com grande necessidade médica não atendida. O Papzimeos é administrado por injeção subcutânea e foi desenvolvido para estimular uma resposta imunológica contra células infectadas pelos tipos 6 e 11 do HPV — os agentes causadores da RRP. A terapia oferece um mecanismo de ação inovador, diferente dos tratamentos tradicionais que dependem de cirurgias frequentes.

“Essa aprovação tem o potencial de transformar o cenário terapêutico da RRP e oferecer alívio duradouro para pacientes que antes enfrentavam cirurgias repetidas para controlar os sintomas,” afirmou Dr. Vijay Kumar, Diretor Interino do Escritório de Produtos Terapêuticos do CBER.

Dados que sustentam a aprovação do Papzimeos

A aprovação foi baseada em um estudo clínico aberto e de braço único, que avaliou o Papzimeos em pacientes adultos com RRP que necessitavam de três ou mais cirurgias por ano. Os pacientes receberam quatro injeções subcutâneas ao longo de 12 semanas, após procedimentos cirúrgicos de redução tumoral.

• 51,4% dos pacientes (18 de 35) alcançaram resposta completa, definida como ausência de necessidade de cirurgia nos 12 meses seguintes ao tratamento.
• Os dados de acompanhamento mostraram que as respostas foram duradouras por até dois anos, com forte correlação entre o benefício clínico e a indução de células T específicas para HPV 6/11.
• O perfil de segurança foi favorável, com a maioria dos eventos adversos sendo leves a moderados. Não foram observadas toxicidades limitantes de dose nem eventos adversos graves relacionados ao tratamento.

O Papzimeos recebeu Revisão Prioritária, além das designações de Medicamento Órfão e Terapia Inovadora.

A aprovação foi concedida à empresa Precigen, Inc.