FDA amplia aprovação de terapia gênica para crianças pequenas com doença falciforme e talassemia beta

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou a ampliação da indicação da terapia gênica Casgevy (exagamglogene autotemcel) para crianças a partir de 2 anos com doença falciforme e crises vaso-oclusivas recorrentes ou talassemia beta dependente de transfusões. Trata-se da primeira terapia gênica aprovada para pacientes tão jovens com doença falciforme.

O Casgevy já era autorizado para uso em pacientes com 12 anos ou mais. A terapia utiliza células-tronco do próprio paciente, que são geneticamente modificadas por meio da tecnologia de edição genética CRISPR/Cas9 e posteriormente reinfundidas após condicionamento mieloablativo.

Na doença falciforme, o tratamento aumenta a produção de hemoglobina fetal, reduzindo a formação das hemácias em formato de foice e prevenindo crises vaso-oclusivas. Já na talassemia beta dependente de transfusão, a terapia pode restaurar níveis adequados de hemoglobina, reduzindo ou eliminando a necessidade de transfusões regulares.

A decisão foi baseada em estudos clínicos envolvendo crianças de 5 a 11 anos. Entre os pacientes com doença falciforme avaliáveis para eficácia, todos permaneceram sem crises vaso-oclusivas graves por pelo menos 12 meses consecutivos após o tratamento. Em pacientes com talassemia beta, a maioria alcançou independência transfusional por pelo menos um ano.

Especialistas destacaram que a intervenção precoce pode reduzir o risco de danos orgânicos permanentes e melhorar os desfechos de longo prazo dessas doenças hematológicas hereditárias.

Os eventos adversos mais frequentes incluíram mucosite, neutropenia febril e diminuição do apetite. A bula também alerta para riscos relacionados ao enxerto e à possibilidade de edições genéticas fora do alvo, inerentes à tecnologia CRISPR.

A aprovação recebeu designações regulatórias especiais da FDA, incluindo Medicamento Órfão, Fast Track e Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), refletindo o potencial inovador da estratégia terapêutica para doenças com alta necessidade médica não atendida.