Los autores trataron a 19 pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica refractaria con cuatro regímenes distintos: placebo, atorvastatina a la dosis de 10 mg/día, secuestrador del ácido biliar y secuestrador del ácido biliar en combinación con atorvastatina.
A las cuatro semanas, los pacientes tratados con la estatina sola disminuyeron sus niveles de colesterol LDL en un 32,6%.
Observaron que aquellos pacientes que respondieron bien a esta terapia presentaban niveles basales más elevados de ácido mevalónico, que se emplea como indicador de la actividad de la HMG CoA reductasa, y por tanto, de la síntesis del colesterol.