"Hoy el mensaje para las personas con hemofilia es optimista: contamos con tratamientos efectivos y seguros que permiten vivir una vida normal", dijo a LA NACION el doctor Paul Giangrande, profesor de hematología de la Universidad de Oxford, Inglaterra, que actualmente se desempeña como vicepresidente médico de la Federación Mundial de la Hemofilia.
"Antes, estas personas raramente llegaban a la edad adulta, cuando hoy en el centro médico donde trabajo tengo un paciente que acaba de cumplir ochenta años -agregó Giangrande, director del centro de hemofilia del Hospital Churchill, de Oxford-. Otro ejemplo del avance en el tratamiento es que en el último congreso de hemofilia hubo, por primera vez, una sesión completa dedicada a la tercera edad."
La hemofilia es un trastorno de la sangre que se caracteriza por la ausencia de aquellas sustancias que permiten la coagulación de la sangre, lo que pone al paciente en riesgo de sufrir hemorragias frecuentes. Es hereditaria y sólo afecta a los varones; más precisamente a uno de cada 10.000, lo que permite estimar que en la Argentina hay 2000 personas con hemofilia.
Pero no todas son buenas noticias para quienes padecen este trastorno: "De las 450.000 personas con hemofilia que existen en el mundo, dos de cada tres no reciben ningún tipo de tratamiento", se lamentó Giangrande. Y la principal barrera al acceso de los tratamientos es, sin duda, su alto costo.
"En la Argentina, el tratamiento cuesta alrededor de 330 dólares a la semana", precisó el doctor Miguel Tezanos Pinto, del comité médico de la argentina Fundación de la Hemofilia (www.hemofilia.org.ar). Aquí, las obras sociales están obligadas a cubrir en un 100% el tratamiento; quienes carecen de cobertura social reciben el tratamiento a través de la Fundación de la Hemofilia o del PAMI, ya que los pacientes más graves pueden obtener una pensión por invalidez.
"La Argentina es un país afortunado, donde hay tratamientos seguros que permiten prevenir las hemorragias, pero no hay que olvidar que en muchos países esos tratamientos no están disponibles -señaló Giangrande-. Creemos que es una obligación del Gobierno proveer un tratamiento seguro y apropiado que, además, es una excelente inversión."
Giangrande participa actualmente de un estudio financiado por la Comisión Europea -de la Unión Europea-, cuya finalidad es justamente demostrar que el tratamiento de la hemofilia es costo-efectivo.
"Es un tratamiento caro pero que, a largo plazo, permite ahorrar mucho dinero al prevenir las complicaciones y la discapacidad que se puede desarrollar sin tratamiento; además, permite que los pacientes puedan estudiar, trabajar y no depender de otras personas", dijo Giangrande, que el próximo martes, a las 18, dará la charla "La hemofilia de mañana", en la Academia Nacional de Medicina (Las Heras 3092, Capital).
Un futuro promisorio
"Todavía no tenemos una cura para la hemofilia, sólo medicamentos que nos permiten prevenir y controlar las hemorragias, pero creo que si miramos hacia el futuro hay desarrollos muy interesantes a la vista", comentó el doctor Giangrande.
¿Qué es lo que ve este experto en los años por venir? "No tengo dudas de que de aquí a 20 años la terapia génica será una opción realista para muchas personas con hemofilia", dijo. El objetivo de estas terapias, explicó, será introducir en las células de los pacientes versiones normales de los genes que dirigen la producción de los factores de coagulación de los que carecen.
Pero a más corto plazo son otros los avances por venir. Y ésos ya están en proceso de desarrollo. "Pronto comenzarán estudios clínicos con versiones de larga duración de los concentrados sanguíneos, lo que permitirá reducir el número de inyecciones que deben aplicarse semanalmente -comentó-. También existen en experimentación concentrados de aplicación subcutánea y no intravenosa. Estos avances permitirán mejorar la calidad de vida de los pacientes."
Sebastián A. Ríos