Los resultados son esperanzadores, ya que los animales produjeron alrededor de 20 veces más de lo que se ha conseguido con procedimientos de terapia génica previos para esta enfermedad.
Además, el hecho de emplear animales recién nacidos tiene la ventaja de que no se produce respuesta inmunitaria, algo que en muchos otros casos ha bloqueado finalmente la actividad coagulante del factor VIII.
Los ratones y perros tratados hace un año han mantenido u nivel de coagulación normal, sin que se hayan producido incidencias hemorrágicas, tal como explican los autores en un próximo número de "Proceedings of the National Academy of Sciences".
En su experimento, eliminaron partes del gen del factor VIII para minimizar el material necesario y emplearon un gran vector viral conocido como vector retroviral gamma, que fue inyectado en el torrente sanguíneo de 11 ratones hemofílicos recién nacidos y en 2 perros. El vector viral también contenía una secuencia promotora de ADN para que el gen sólo fuera activo en las células hepáticas, uno de los lugares donde los no hemofílicos producen el factor VIII.
Tras el tratamiento se comprobó que todos los animales producían la proteína. Los ratones consiguieron una media del 139% de actividad de factor VIII normal y los perros un 115%, nivel de actividad que se ha mantenido establo durante un año y medio.
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Proceedings of the National Academy of Sciences
Washington University in St.Louis - School of Medicine