La artritis reumatoidea (RA) es una enfermedad sistémica autoinmune severa. La inflamación sinovial crónica provoca una destrucción de las articulaciones. El tratamiento no convencional es eficiente en la RA.

La terapia genética de la RA apunta principalmente a los causantes de la inflamación o a la destrucción articular: agentes de bloqueo TNF o IL-1 (como los anticuerpos monoclonales anti-TNF, receptor TNF soluble, receptor soluble tipo II de IL-1, antagonista receptor IL-1), citocinas antiinflamatorias (como IL-4, IL-10, IL-1) y factores de crecimiento.

En esta enfermedad poliarticular, el vector que expresa la proteína terapéutica puede ser administrado como un tratamiento local (inyección intraarticular) o sistémico (inyeción extraarticular). Los vectores principales han sido utilizados en modelos experimentales, incluyendo el lentivirus más reciente y el virus adeno-asociado.

La transferencia genética ex vivo fue realizada en las células sinoviales, fibroblastos, células T, células dendríticas y diferentes células de origen xenogenénico. La terapia genética in vivo es más simple, a pesar de que es un método menos controlado. Estudios clínicos realizados para la RA en humanos han comenzado con antagonistas receptores IL-1 que expresan retrovirus ex vivo y han demostrado la viabilidad de la estrategia de la terapia genética.

Aún debe determinarse cuál es el mejor blanco y es necesaria una investigación extensa realizada en estudios preclínicos.