Científicos del Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos), autores del presente estudio, ya mostraron hace dos años que la terapia génica era útil, en una investigación en que curaron la enfermedad a cuatro pacientes con hemofilia B.
Ahora han utilizado un virus para liberar los genes caninos implicados en la producción del factor IX en el hígado de cuatro perros hemofílicos. Han conseguido corregir la deficiencia en tres de los animales, entre ellos dos con una mutación que incrementa el riesgo de una respuesta inmune anormal al factor de coagulación.
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Children's Hospital of Philadelphia
http://www.chop.edu/
Blood
http://www.bloodjournal.org/