Hemofilia B

Terapia génica para la hemofilia B

Según un artículo aparecido en "Blood", un procedimiento de terapia génica ensayado en perros ha conseguido corregir la hemofilia B, causada por una deficiencia de factor IX, al tiempo que anuló la reacción inmune que destruye el citado factor de coagulación, que se utiliza para tratar la enfermedad.

Científicos del Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos), autores del presente estudio, ya mostraron hace dos años que la terapia génica era útil, en una investigación en que curaron la enfermedad a cuatro pacientes con hemofilia B.

Ahora han utilizado un virus para liberar los genes caninos implicados en la producción del factor IX en el hígado de cuatro perros hemofílicos. Han conseguido corregir la deficiencia en tres de los animales, entre ellos dos con una mutación que incrementa el riesgo de una respuesta inmune anormal al factor de coagulación.

Webs Relacionadas

Children's Hospital of Philadelphia
http://www.chop.edu/
Blood
http://www.bloodjournal.org/