A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou um medicamento para retardar a progressão da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e potencialmente retardar a morte pela doença.
O medicamento, que será comercializado sob a marca Relyvrio e pertence à Amylyx Pharmaceuticals, consiste em uma combinação dos compostos genéricos fenilbutirato de sódio e taurursodiol, que trabalham juntos para evitar que as células do sistema nervoso do cérebro e da medula espinhal morram prematuramente.
"Esta aprovação ofereceu outra importante opção de tratamento para a ELA, uma doença com risco de vida que atualmente não tem cura", disse o Dr. Billy Dunn, diretor do Escritório de Neurociências do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da agência reguladora. "A FDA continua comprometida em facilitar o desenvolvimento de tratamentos adicionais para a ELA", acrescentou.
A esclerose lateral amiotrófica é uma doença rara que ataca e mata as células do sistema nervoso que controlam os músculos voluntários associados à mastigação, caminhada, respiração e fala. É progressiva e piora com o tempo.
Isso faz com que os nervos percam a capacidade de ativar músculos específicos, fazendo com que fiquem fracos e paralisados. A maioria dos casos causa morte por insuficiência respiratória, geralmente dentro de três a cinco anos após o aparecimento dos primeiros sintomas. Aproximadamente 5.000 pessoas nos EUA são diagnosticadas com ELA a cada ano, e quase 20.000 americanos vivem com a doença.
Relyvrio pode ser tomado por via oral ou administrado através de uma sonda. A dose recomendada para as primeiras três semanas é de um pacote (3 gramas de fenilbutirato de sódio e 1 grama de taurursodiol) por dia. Após três semanas, a dosagem é aumentada para um pacote duas vezes ao dia. Recomenda-se tomá-lo antes de um lanche ou refeição.
De acordo com uma declaração da FDA, a eficácia do Relyvrio para o tratamento da ELA foi demonstrada em um estudo de 24 semanas, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos.
No estudo, 137 pacientes adultos com ELA foram designados para receber Relyvrio ou placebo. Os pacientes tratados com Relyvrio apresentaram uma taxa mais lenta de declínio no funcionamento diário em comparação com aqueles que receberam placebo.
Além disso, uma sobrevida global mais longa foi observada em uma análise post hoc de longo prazo de pacientes que receberam originalmente Relyvrio versus aqueles que receberam placebo originalmente.
As reações adversas mais comuns observadas com Relyvrio foram diarreia, dor abdominal, náusea e infecção do trato respiratório superior.
Como o medicamento contém taurursodiol, um ácido biliar que pode piorar a diarreia em pacientes com distúrbios que interferem na circulação dos ácidos biliares, eles devem consultar um especialista antes de tomá-lo.
A FDA concedeu a este pedido a designação de revisão de prioridade. Recebeu também a designação de medicamento órfão, que oferece incentivos para ajudar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
"Acho que todos estamos cientes de que esta droga não é o tratamento mágico que vai curar a doença, mas esperamos retardar sua progressão", disse o Dr. Jinsy Andrews, professor associado de neurologia da Faculdade de Neurologia. Reuters Médicos e Cirurgiões da Columbia University Vagelos, antes da aprovação.
Andrews, um investigador do estudo de estágio avançado do Amylyx, acrescentou que a comunidade de pacientes com ELA concorda que melhores tratamentos serão desenvolvidos no futuro.
A decisão da FDA também ocorre após meses de reclamações de pacientes, que instaram o regulador a aprovar o medicamento com base em sua relativa segurança e potencial para aumentar a sobrevida.