Tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica no obstructiva

Preguntas del estudio:

¿Cuál es la seguridad y tolerabilidad de ninerafaxstat en pacientes con miocardiopatía hipertrófica sintomática no obstructiva (nHCM)?

Métodos:

El estudio IMPROVE-HCM fue un ensayo de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego realizado en 12 centros.

Adultos con nHCM y consumo máximo de oxígeno (pVO 2) ≤80% del previsto, espesor de la pared del ventrículo izquierdo (VI) telediastólico ≥15 mm (o ≥13 mm con antecedentes familiares de MCH o una mutación sarcomérica patógena) y ausencia de reposo y /o se inscribieron gradientes provocables por el ejercicio con fracción de eyección del VI (FEVI) ≥50%.

Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a recibir 200 mg de ninerafaxstat dos veces al día o placebo.

Los criterios de valoración incluyeron eventos adversos surgidos del tratamiento. Los criterios de valoración de eficacia incluyeron la capacidad de ejercicio máxima y submáxima, la cinética de recuperación de la absorción de O 2 , la función diastólica del VI, la función sistólica del VI, los síntomas y el estado de salud informado por el paciente (Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City) y biomarcadores.

Resultados:

El ensayo incluyó a 67 pacientes con una edad media de 57 años, el 55% eran mujeres y el 59% tenían síntomas de clase II de la New York Heart Association.

Los efectos secundarios emergentes del tratamiento ocurrieron en el 12% de los pacientes en el grupo de ninerafaxstat y en el 6% en el grupo de placebo. Los pacientes que tomaban ninerafaxstat tenían más probabilidades de experimentar náuseas, hipopotasemia, malestar en el pecho y fatiga.

El uso de Ninerafaxstat no se asoció con cambios en la FEVI a las 12 semanas en comparación con el placebo.

Las medidas del estado de salud informadas por los pacientes tendieron a mejorar con ninerafaxstat, pero no alcanzaron significación estadística.

La captación de pVO 2 no fue diferente entre los dos grupos, pero la pendiente de la eficiencia ventilatoria fue mejor con ninerafaxstat.