Eliana Galarza
Hay ciudades en las que se puede respirar más ciencia que en otras. Boston es una de ellas. Por motivos obvios: allí se concentran instituciones muy prestigiosas de investigación básica, universidades, institutos y compañías dedicadas a las aplicaciones del saber científico con varios fines.
Por eso no es casual que allí, a pocos kilómetros unas de otras, se encuentren cinco de las empresas de biotecnología más importantes del mundo. En ellas se tejen negocios que de aquí a unos 20 o 30 años podrían modificar no sólo el mercado económico sino el modo de enfrentar algunas enfermedades. Porque ésa es una de las tantas aplicaciones de esta disciplina que irrumpió en los años 70 y que ahora no para de crecer y diversificarse.
Entre las patologías que puede tratar se encuentran las consideradas "dolencias genéticas raras". Una de ellas, la de Gaucher, produce en chicos y chicas un trastorno que se considera "de depósito lisosomal", es decir, un progresivo depósito de grasas en ciertos órganos y también en los huesos. Uno de los síntomas más notorios, cuando crece el bazo, es la panza muy hinchada.
Se calcula que, a nivel mundial, Gaucher afecta a unas 10 mil personas. "En la Argentina tenemos diagnosticados más de 150 casos", confirma Hernán Amartino, un neurólogo infantil que trata este tipo de dolencias.
A quienes padecen este mal les falla una enzima, una proteína que en quienes están sanos evita ese depósito alocado. Mediante el uso de la ingeniería genética es posible desarrollarla a partir de células vivas y administrárselas al paciente como si fuera un fármaco común.
"Cuando observo las imágenes de los chicos que fueron tratados no puedo evitar pensar en una especie de efecto milagroso", dijo en Boston Henri Termeer, el presidente del directorio de Genzyme, una de las empresas biotecnológicas que trabaja en estas y otras áreas.
Las enfermedades de Pompe y la de Fabry son otras dos afecciones genéticas raras que se relacionan con ese "depósito lisosomal". En nuestro país, entre las dos no suman más de 60 casos diagnosticados, pero se cree que habría más. En Fabry, quienes la padecen experimentan síntomas en la primera infancia, aproximadamente a los 4 años: dolores insoportables, que a veces se desencadenan por cambios en el clima, estrés y fatiga. La de Pompe, que puede afectar a chicos y adultos, provoca una debilidad muscular progresiva. Las dos pueden tratarse con "enzimas de laboratorio".
Como su nombre lo indica, biotecnología es la unión de lo "bio" (por biológico) con tecnología. Y cuando eso se aplica en medicina, el futuro parece iluminarse en serio. "Esta disciplina permite obtener células vivientes, que son producidas por técnicas de ingeniería genética para desarrollar nuevas drogas", explicó Rich Gregory, encargado del área de investigaciones en la compañía Genzyme.
Si se usaran términos económicos para definir a estas "biocompañías", habría que decir que son las que tienen una mayor perspectiva de crecimiento. Que así como el boom de la informática hizo explotar una oleada de negocios prósperos en ese campo inédito, la biotecnología ya está haciendo, paso a paso, lo mismo. Si se las ve como un emergente de los logros científicos, hay que detenerse a observar qué están haciendo ahora y cuánto más pueden aportar en el futuro. Todas quieren encontrarle una vuelta al tratamiento de diversas dolencias, no sólo las raras, que hasta hace unos años eran una "causa perdida".
Patologías genéticas raras
Gaucher. Fue descripta en 1882 por el médico francés Phillipe Charles Gaucher. Produce la acumulación de depósitos grasos en órganos, como el bazo, y en los huesos.
Fabry. Afecta más a los hombres que a las mujeres. El dolor está muy asociado, se siente un ardor continuo, hormigueo y malestar en manos y pies.
Pompe. Provoca un deterioro muscular progresivo en chicos y adultos. Fue identificada en 1932. Se da en 1 cada 40 mil nacimientos.