Sesiones Científicas del American College of Cardiology 2022
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Puntos clave Pregunta ¿Se tolera bien una sola inyección subcutánea de un ARN de interferencia corto (siARN) dirigido a la producción hepática de apolipoproteína(a) y se asocia con cambios en las concentraciones plasmáticas de lipoproteína(a) (Lp[a]) en diferentes dosis? Hallazgos Este estudio de fase 1 del siRNA SLN360 inscribió a 32 participantes con niveles elevados de Lp(a). Un participante experimentó 2 episodios de eventos adversos graves que se consideraron no relacionados con el fármaco del estudio. El cambio porcentual medio máximo desde el inicio en el nivel de Lp(a) en plasma durante 150 días fue de -10 %, -46 %, -86 %, -96 % y -98 % para el grupo de placebo y el de 30 mg, 100- mg, 300 mg y 600 mg SLN360 grupos, respectivamente. Significado En este estudio de fase 1 de 32 participantes con niveles elevados de Lp(a) y sin enfermedad cardiovascular conocida, el siRNA SLN360 fue bien tolerado y se observó una reducción dependiente de la dosis de las concentraciones plasmáticas de Lp(a); los hallazgos respaldan más estudios para determinar la seguridad y la eficacia de este siRNA. |
Importancia
La lipoproteína(a) (Lp[a]) es un factor de riesgo importante para la enfermedad cardiovascular aterotrombótica y la estenosis aórtica, para las cuales no existen tratamientos aprobados por las autoridades reguladoras.
Objetivos
Evaluar los eventos adversos y la tolerabilidad de un ARN de interferencia corto (siARN) diseñado para reducir la producción hepática de apolipoproteína(a) y evaluar los cambios asociados en las concentraciones plasmáticas de Lp(a) a diferentes dosis.
Diseño, entorno y participantes
Un estudio de dosis única ascendente de SLN360, un siRNA dirigido a la síntesis de apolipoproteína (a), realizado en 5 sitios de unidades de investigación clínica ubicados en los EE. UU., el Reino Unido y Australia.
El estudio inscribió a adultos con concentraciones plasmáticas de Lp(a) de 150 nmol/L o más en la selección y sin enfermedad cardiovascular clínicamente manifiesta conocida. Los participantes se inscribieron entre el 18 de noviembre de 2020 y el 21 de julio de 2021, con el último seguimiento el 29 de diciembre de 2021.
Comentarios
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