Europa iniciará el estudio clínico de fase III de su medicamento biológico INM004 contra el síndrome urémico hemolítico (SUH), de origen argentino. Tras la aprobación por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido, el estudio comienza en seis centros de salud de España, Francia, Irlanda y Rumania. En las próximas semanas iniciará en otros 12 hospitales de estos países y de Alemania, Bélgica, Italia y Reino Unido.
Dichos centros de salud son: Hospital Infantil Universitario Niño Jesús y Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid), Hospital Universitario de Cruces (Baracaldo) en España; Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant (Lyon, Francia); Children's Health Ireland (Dublín, Irlanda) y Spitalul Clinic de Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca (Rumania). Este estudio clínico de fase III ya se está llevando adelante en 21 hospitales públicos y privados de Argentina.
El SUH es producido por la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga que puede afectar a niños y niñas de cualquier edad, principalmente menores de cinco años, aunque también a personas adultas. En la actualidad no existe aún vacuna o medicamento específico aprobado en el mundo para tratarlo.
El medicamento en investigación, INM004, es un potencial tratamiento para detener la progresión del SUH y evitar sus formas graves. Contiene anticuerpos policlonales contra la toxina Shiga, que es la que lo causa.
El estudio clínico de fase III de este tratamiento en investigación es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado por placebo, que evaluará su eficacia y seguridad en pacientes pediátricos con diagnóstico clínico de SUH y requerimiento de internación.
Linus Spatz, socio fundador y director general de Inmunova, empresa que lo elabora, comentó: “Los resultados prometedores de las primeras dos fases de estudio clínico, I y II, permitieron avanzar a la fase III, en la que se podrá evaluar la eficacia del medicamento para tratar el SUH. Esta es una enfermedad grave, con impacto significativo en la salud, sin opciones terapéuticas, y por ello hemos recibido un gran apoyo de la comunidad médica y las agencias reguladoras en todo el proceso”.
De hecho, el estudio fue autorizado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) de Argentina, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Además, el programa de desarrollo clínico recibió el aval de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos y de la EMA, las que a su vez le otorgaron la designación de “Orphan Drug” al medicamento en investigación.
“El SUH es una enfermedad potencialmente mortal y la causa más importante de insuficiencia renal aguda en niños previamente sanos. Entre 40% y 50% de los pacientes requieren diálisis y las secuelas renales a largo plazo son frecuentes. Hasta ahora se trata con cuidados de sostén. El tratamiento a evaluar representa una terapia específica que podría modificar la evolución del SUH y mejorar su pronóstico”, señaló el Dr. Gianluigi Ardissino, nefrólogo pediátrico y referente del Centro de Tratamiento y Estudio del Síndrome Urémico Hemolítico del Policlinico di Milano (Italia).
A su vez, el Dr. Dan Delean, jefe del Departamento de Nefrología Pediátrica del Spitalul Clinic de Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca (Rumania), indicó que “a corto plazo los pacientes con SUH presentan una carga importante de la enfermedad, con hospitalizaciones prolongadas y suelen necesitar diálisis durante 15 a 20 días. Este ensayo clínico nos permitirá evaluar el impacto de una inmunoterapia que podría ser la única opción dirigida a la causa del SUH, junto a los cuidados de sostén, con la posibilidad de reducir la mortalidad, la necesidad de diálisis y mejorar el resultado renal general”.
“Hoy en día el SUH se trata con terapia de sostén que consta de hidratación, diálisis, administración de antihipertensivos y cuidados intensivos. De comprobarse la eficacia de este potencial tratamiento en el estudio clínico de fase III, que cumple con los máximos estándares de investigación científica, podría marcar un antes y un después en la historia del SUH”, sostuvo el Dr. Ian Roubicek, coordinador médico del estudio.
Para llegar a la última etapa de investigación clínica, INM004 superó las dos primeras fases de estudio clínico. En la fase I se evaluó su seguridad en adultos voluntarios sanos y mostró un perfil de seguridad adecuado para su tipo farmacológico. En la fase II, que incluyó pacientes pediátricos con diagnóstico de SUH, el tratamiento mostró un perfil de seguridad adecuado y dio indicios de ser potencialmente útil para tratar la enfermedad. Los resultados de ambos estudios se publicaron en British Journal of Clinical Pharmacology y Pediatric Nephrology, respectivamente.
La fase III de estudio clínico involucra 41 centros de salud; en Argentina, se está llevando adelante en 21 hospitales públicos y privados y en Europa ya ha iniciado en seis centros de salud de España, Francia, Irlanda y Rumania.
| Todo sobre el SUH |
El síndrome urémico hemolítico (SUH) es una enfermedad grave que se produce principalmente por consumir alimentos o líquidos (carne, frutas, verduras, lácteos o agua) contaminados con la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga, o por contacto directo con materia fecal contaminada.
Esta toxina, que es la causante del SUH, produce daño en los riñones y, en algunos casos, el cerebro y el corazón, y genera alteración de los componentes de la sangre con una disminución de los glóbulos rojos y las plaquetas. Puede dejar secuelas de por vida en alrededor de la mitad de los afectados como hipertensión, alteraciones neurológicas, problemas renales crónicos y causar la muerte en un 3 % de los casos.
El SUH puede afectar a niños y niñas de cualquier edad, principalmente menores de cinco años, aunque también a personas adultas. De hecho, los menores y los ancianos tienen un mayor riesgo de sufrir las formas graves de esta enfermedad.
En Europa, datos epidemiológicos de un informe de la Autoridad Europea de Seguridad Alimentaria (EFSA) y el Centro Europeo para la Prevención y el Control de Enfermedades (ECDC), indican que en 2023 hubo 66 brotes de E. coli productora de toxina Shiga que ocasionaron más de 10.200 casos de infección y que derivaron en más de 1.230 hospitalizaciones. Los casos de SUH fueron 505, notificados por 20 países, que provocaron 15 fallecimientos.
Según la OMS, Argentina tiene la mayor incidencia mundial de SUH en menores de cinco años. Se producen aproximadamente 5.000 infecciones de E. coli productora de toxina Shiga por año y más de 300 niños y niñas desarrollan SUH anualmente.
| Síntomas y prevención |
El SUH suele comenzar con diarrea con o sin sangre, asociada a otros síntomas como dolor abdominal intenso, palidez, decaimiento y pocas ganas de orinar. Como medidas de prevención es necesario inculcar y promover hábitos de higiene y de cuidado en la manipulación de alimentos para la población, como:
- Lavarse las manos con agua y jabón antes y después de ir al baño o de cambiar pañales, al volver de la calle, antes de manipular alimentos y tras tocar alimentos crudos.
- Cocinar la carne completamente, en especial la carne picada y los productos que se elaboran con esta.
- Evitar la carne picada para niños menores de 5 años.
- Usar agua potable para beber y lavar bien frutas y verduras. En el caso de no acceder al agua potable, usar agua hervida o con 2 gotas de lavandina por litro (apta para desinfectar agua) y dejar reposar 30 minutos.
- Consumir lácteos pasteurizados.
- Evitar la contaminación cruzada (contacto de carne cruda con otros alimentos).
- Lavar y desinfectar los utensilios de cocina y superficies que tengan contacto con alimentos crudos.
-Utilizar natatorios habilitados y no bañarse en aguas contaminadas