Con el tiempo, una de cada tres personas con hemofilia grave desarrolla anticuerpos contra el factor VIII, aquella sustancia que deben administrarse regularmente para reducir el riesgo de hemorragias que caracteriza a esa enfermedad. Quienes desarrollan los llamados "inhibidores" se vuelven resistentes al tratamiento que les permite llevar una vida normal, y así quedan expuestos al peligro de las complicaciones asociadas a la ausencia de factor VIII.
El avance en los tratamientos inmunomoduladores empleados para revertir el desarrollo de inhibidores permite hoy que el 80% de estos pacientes pueda volver a recibir los beneficios del tratamiento de la hemofilia, dijo a LA NACION el doctor José Aznar, jefe de la Unidad de Coagulopatías del Hospital Universitario La Fe, de Valencia, España.
De paso por Buenos Aires para participar de la Universidad de la Hemofilia, un encuentro científico realizado días atrás en la Academia de Medicina, el doctor Aznar habló sobre los avances en el tratamiento de los pacientes con inhibidores y sobre futuros medicamentos que revolucionarán el tratamiento de la hemofilia.
"Hoy, uno de los principales desafíos en el manejo de la hemofilia es prevenir la aparición de su complicación más grave, que es la aparición de inhibidores. Hoy en día ya tenemos elementos científicos que nos permiten prevenir la aparición de estos anticuerpos", comenzó diciendo Aznar.
"Se puede prevenir su aparición sin administrar cantidades masivas de factor VIII en edades tempranas de la vida. Y, por otro lado, se puede prevenir también instaurando tratamientos de profilaxis primaria también desde edades tempranas de la vida."
-¿Cuáles han sido los avances en el tratamiento del desarrollo de inhibidores?
-Hay tratamientos establecidos de forma bastante sólida desde el siglo pasado. Pero recientemente han aparecido novedades en cuanto a cuál es el mejor momento en que se tienen que iniciar los tratamientos de inmunotolerancia para erradicar los inhibidores. Dicho de otra forma, se han encontrado aquellos parámetros que tienen correlación con el buen pronóstico de los tratamientos que se emplean.
-En la actualidad, ¿en qué porcentaje es posible revertir el desarrollo de inhibidores?
-El tratamiento de los inhibidores, mediante la inducción a la inmunotolerancia, se tiene que aplicar prácticamente en todos los enfermos de alto título. Y en estos pacientes, en la actualidad, los éxitos alcanzan el 80 por ciento.
-¿Cómo han mejorado estos procedimientos la calidad de vida de la persona con hemofilia?
-Hay que tener en cuenta que antes la vida de un paciente hemofílico que tenía inhibidores, ante una intervención quirúrgica grave, peligraba seriamente, porque no había forma racional, lógica y segura de tratarlo. Ibas un poco al azar, a la aventura; algunos iban bien y otros fallecían.
En este momento, los tratamientos que consiguen la erradicación de los inhibidores han producido un avance importante. Y luego también han aparecido productos "bypaseantes", como el factor VII recombinante activado, que, como su nombre lo indica, "bypasean" [esquivan] la acción del factor VIII carente en el enfermo hemofílico.
Estas drogas están siendo de mucha utilidad para el tratamiento de las hemorragias de estos enfermos y ya se tiene bastante experiencia no solamente en hemorragias espontáneas o traumáticas, sino también como protección ante intervenciones quirúrgicas.
-¿Qué desarrollos actualmente en curso van a tener un impacto significativo sobre el tratamiento de la hemofilia?
-La expectativa está puesta en factores VIII con una vida media mucho más larga. En este momento los factores de que disponemos tienen una vida media de alrededor de unas 12 horas; esto quiere decir que los enfermos se tienen que administrar el factor, infundir el factor, cada 12 o 24 horas.
Esto, en los tratamientos a demanda. En los tratamientos profilácticos, que suponen un tratamiento diario, es un inconveniente muy grande para los enfermos pincharse diariamente. Estamos a la expectativa de tener a disposición clínica unos productos que van a tener una vida media que prolonga la acción del factor en alrededor de una semana.
Por Sebastián A. Ríos
De la Redacción de LA NACION