Estudio sobre hemofilia en ratones | 27 JUN 11

La ciencia hurga en los genes y vence a una enfermedad

Científicos de EEUU vencen por primera vez a un trastorno genético, la hemofilia, en ratones modificando su ADN.

Coger a un ser vivo afectado por una enfermedad genética, hurgar en sus genes y curarlo parece ciencia ficción. Y lo era. Hasta ayer. Un equipo de investigadores de EEUU ha logrado tratar a un ratón vivo con hemofilia y vencer a la enfermedad editando sus genes como el que borra con una goma una falta de ortografía en una palabra escrita a lápiz. Según los responsables del avance, es la primera vez que este alarde de la ciencia se consigue en un animal vivo. Hasta la fecha, algo similar sólo se había conseguido extrayendo células del cuerpo, modificando sus genes en el laboratorio (por ejemplo para obtener células defensivas más resistentes al virus del sida) y volviéndolas a inyectar en el animal.

El método empleado por los investigadores, capitaneados por Katherine High, del Instituto Médico Howard Hughes, es mucho más sencillo de explicar que de llevar a cabo. Ella lleva más de 10 años trabajando en ello. Los científicos inyectaron a los ratones hemofílicos dos versiones de adenovirus asociados, unos virus genéticamente modificados y que no producen enfermedades ni a estos ratones ni a los humanos. Los virus funcionan como taxis al interior a los genes, las cadenas de ADN presentes en cada una de las células de un ser vivo y que constituyen su libro de instrucciones.


El avance acerca la cura de dolencias como la retinosis pigmentaria

 

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