La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó un medicamento para frenar la progresión de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y retrasar potencialmente la muerte causada por la enfermedad.
El medicamento, que se comercializará bajo la marca Relyvrio y pertenece a Amylyx Pharmaceuticals consta de una combinación de los compuestos genéricos fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que actúan conjuntamente para evitar que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal mueran prematuramente.
“Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento importante para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura”, dijo el doctor Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencias del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia reguladora. “La FDA sigue comprometida con facilitar el desarrollo de tratamientos adicionales para la ELA”, agregó.
La ELA es una enfermedad poco frecuente que ataca y mata las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios asociados masticar, caminar, respirar y hablar. Es progresiva y empeora con el tiempo.
Hace que los nervios pierdan la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que se debiliten y provoquen parálisis. La mayoría de los casos causan la muerte por insuficiencia respiratoria, generalmente dentro de los tres a cinco años posteriores a la aparición de los primeros síntomas. Aproximadamente 5.000 personas en EE. UU. son diagnosticadas con ELA cada año, y cerca de 20.000 estadounidenses viven con la enfermedad.
Relyvrio se puede tomar por vía oral o administrar a través de una sonda. La dosis recomendada para las primeras tres semanas es un paquete (3 gramos de fenilbutirato de sodio y 1 gramo de taurursodiol) al día. Después de tres semanas, la dosis aumenta a un paquete dos veces al día. Se recomienda ingerirlo antes de un refrigerio o comida.
De acuerdo con un comunicado de la FDA, la eficacia de Relyvrio para el tratamiento de la ELA se demostró en un estudio de 24 semanas, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos.
En el ensayo, 137 pacientes adultos con ELA fueron asignados para recibir Relyvrio o placebo. Los pacientes tratados con Relyvrio experimentaron una tasa de disminución más lenta del funcionamiento diario en comparación con los que recibieron un placebo.
Además, se observó una supervivencia general más prolongada en un análisis post hoc a largo plazo de pacientes que originalmente recibieron Relyvrio frente a aquellos que originalmente recibieron placebo.
Las reacciones adversas más comunes experimentadas con Relyvrio fueron diarrea, dolor abdominal, náuseas e infección del tracto respiratorio superior.
Como el medicamento contiene taurursodiol, un ácido biliar que puede empeorar la diarrea en pacientes con trastornos que interfieren con la circulación de los ácidos biliares, éstos deben consultar con un especialista antes ingerirlo.
La FDA otorgó a esta solicitud la designación de revisión prioritaria. También recibió la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades poco frecuentes.
"Creo que todos somos conscientes de que este fármaco no es el tratamiento mágico que va a curar la enfermedad, sino que, con suerte, ralentizará su progresión", dijo a la agencia Reuters la doctora Jinsy Andrews, profesora asociada de neurología del Colegio de Médicos y Cirujanos de la Universidad de Columbia Vagelos, antes de la aprobación.
Andrews, investigadora del ensayo en fase avanzada de Amylyx, añadió que la comunidad de pacientes de ELA está de acuerdo en que se desarrollen mejores tratamientos en el futuro.
La decisión de la FDA se produce también tras meses de reclamos por parte de los pacientes, que instaron al organismo regulador a aprobar el fármaco en función de su relativa seguridad y su potencial para aumentar la supervivencia.