Tras reclamo de pacientes | 01 OCT 22

La FDA aprueba opción terapéutica para pacientes con ELA

Se trata de Relyvirio, una combinación de fenilbutirato de sodio y taurusodiol. Recibió la designación de medicamento huérfano.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó un medicamento para frenar la progresión de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y retrasar potencialmente la muerte causada por la enfermedad.

El medicamento, que se comercializará bajo la marca Relyvrio y pertenece a Amylyx Pharmaceuticals consta de una combinación de los compuestos genéricos fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que actúan conjuntamente para evitar que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal mueran prematuramente.

“Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento importante para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura”, dijo el doctor Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencias del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia reguladora. “La FDA sigue comprometida con facilitar el desarrollo de tratamientos adicionales para la ELA”, agregó.

La ELA es una enfermedad poco frecuente que ataca y mata las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios asociados masticar, caminar, respirar y hablar. Es progresiva y empeora con el tiempo.

Hace que los nervios pierdan la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que se debiliten y provoquen parálisis. La mayoría de los casos causan la muerte por insuficiencia respiratoria, generalmente dentro de los tres a cinco años posteriores a la aparición de los primeros síntomas. Aproximadamente 5.000 personas en EE. UU. son diagnosticadas con ELA cada año, y cerca de 20.000 estadounidenses viven con la enfermedad.

Relyvrio se puede tomar por vía oral o administrar a través de una sonda. La dosis recomendada para las primeras tres semanas es un paquete (3 gramos de fenilbutirato de sodio y 1 gramo de taurursodiol) al día. Después de tres semanas, la dosis aumenta a un paquete dos veces al día. Se recomienda ingerirlo antes de un refrigerio o comida. 

De acuerdo con un comunicado de la FDA, la eficacia de Relyvrio para el tratamiento de la ELA se demostró en un estudio de 24 semanas, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos.

 

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