Sin los efectos secundarios de técnicas actuales | 23 OCT 19

Nuevo editor CRISPR podría corregir muchas enfermedades genéticas

Un equipo científico del Broad Institute en EE UU ha presentado una nueva herramienta de edición de ADN de alta precisión que, según los autores, podría corregir del 89 % de las variantes genéticas humanas conocidas asociadas a enfermedades
Autor/a: Ana Hernando Agencia SINC, España


El prime editor une dos enzimas, Cas9 (azul) y transcriptasa inversa (roja), a un ARN guía (verde) que lleva el complejo a un lugar específico en la doble hélice del ADN (amarillo y púrpura) y también contiene el código para la inserción de ADN nuevo en ese punto / Peyton Randolph

La revista Nature presenta esta semana un estudio liderado por David Liu en Broad Institute, un centro mixto de la Universidad de Havard y del MIT, que asegura haber desarrollado una potente herramienta de edición molecular capaz de modificar con una precisión sin precedentes el ADN de las células humanas, con menos efectos secundarios y errores que otras técnicas actuales.

La herramienta evita las rupturas de ADN de doble cadena y permite realizar la edición genética con menos errores y efectos secundarios que CRISPR Cas9

Según los autores, las limitaciones del famoso sistema CRISPR Cas9 incluyen la ruptura de doble cadena en el ADN, lo que conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones y la baja eficiencia de la corrección de la edición genética. En la actualidad, se conocen unas 75.000 variantes genéticas humanas asociadas a enfermedades que no pueden ser corregidas eficientemente con las técnicas disponibles.

La herramienta desarrollada por el equipo de Liu, llamada prime editing o edición de calidad, evita las rupturas de ADN de doble cadena y, en principio, “podría corregir alrededor del 89 % de las variantes genéticas humanas conocidas asociadas a enfermedades”, indican los científicos.

Para lograrlo, el equipo combinó la enzima Cas9 con una segunda enzima llamada transcriptasa inversa. La máquina molecular resultante –cuando se combina con un ARN guía– puede buscar un sitio en el ADN específico y, al mismo tiempo, hacer que la nueva información genética editada reemplace la secuencia de ADN concreta, pero corta una sola hebra de ADN modificada para evitar mutaciones.

Resultados espectaculares

“De esta forma, el grupo de Liu ha conseguido, con resultados espectaculares, editar secuencias sin necesidad de un corte de doble cadena de ADN, uno de los riesgos de la edición genética con las distintas herramientas disponibles”, comenta a Sinc Guillermo Montoya, investigador experto en CRISPR en la Novo Nordisk Foundation Center for Protein Research, en la Universidad de Copenhague, que no ha participado en este estudio.

 

Comentarios

Para ver los comentarios de sus colegas o para expresar su opinión debe ingresar con su cuenta de IntraMed.

AAIP RNBD
Términos y condiciones de uso | Política de privacidad | Todos los derechos reservados | Copyright 1997-2024