Investigan un raro mal genético que todavía no tiene cura

Por: Mariana Iglesias

La Atrofia Muscular Espinal hoy no tiene cura. Todavía no hay medicamentos ni tratamientos para combatir esta enfermedad que se hereda genéticamente y que afecta a uno de cada 6.000 bebés que nacen.

Según algunos estudios, es la principal causa de muerte en menores de dos años.

Para descubrir un poco más esta enfermedad, en Argentina acaba de implementarse uno de los proyectos más avanzados a nivel internacional: el protocolo de Investigación Carni-Val.

El lugar elegido para el Centro Investigador fue el Sanatorio Allende, en la ciudad de Córdoba. Allí, quince pacientes con esta enfermedad se están sometiendo a esta réplica de ensayo clínico que está actualmente en Fase II.

Toman Acido Valproico (una droga que hace 35 años está en el mercado, y que se usa para la epilepsia) y Carnitina, que es una proteína. La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología (ANMAT) aprobó la investigación en diciembre del año pasado, y finalmente se puso en práctica en mayo, cuando empezaron a tratarse la mitad de los pacientes.

La otra mitad comenzó esta semana.Lo importante es el papel de Argentina en esta investigación, que sólo se está llevando a cabo en cinco centros de Estados Unidos y uno de Canadá.

"No creemos que se pueda curar esta enfermedad, pero al menos buscamos que detenga su avance", explica a Clarín Héctor Uretti, presidente de la Asociación Civil sin fines de lucro Familias AME (Atrofia Muscular Espinal) Argentina. Es una enfermedad genética neuronal, caracterizada por la pérdida de músculo esquelético causada por la progresiva degeneración de las células de la médula espinal.