Primer fármaco aprobado para tratar la enfermedad de Huntington

La FDA estadounidense ha aprobado el primer medicamento para tratar los síntomas de la enfermedad de Huntington. Se trata de la tetrabenazina (Xenazine, Prestwick Pharmaceuticals), un fármaco depletor de la actividad de la dopamina altamente selectivo que actúa inhibiendo una molécula llamada transportador de la monoamina vesicular de tipo 2 (VMAT2).
 
La tetrabenazina no trata la enfermedad hereditaria, sino que funciona disminuyendo la cantidad de dopamina, que ayuda al control neuronal cerebral y alivia los movimientos involuntarios del cuerpo.
 
El fármaco ha sido desarrollado y aprobado con la designación de fármaco huérfano por la FDA. La agencia advierte que se han registrado efectos adversos graves con el medicamento, incluyendo depresión e ideación suicida, por lo que no debe ser usado en pacientes con depresión no tratada o con antecedentes suicidas. Otros efectos secundarios observados en los ensayos clínicos son insomnio, depresión, somnolencia y náuseas.
 
La enfermedad de Huntington es poco frecuente, ya que afecta aproximadamente a 30.000 personas en Estados Unidos, según datos de la FDA. Progresa lentamente, permitiendo a los pacientes vivir entre 10 y 20 años después del desarrollo de los síntomas.