La biotecnología y las enfermedades raras

Eliana Galarza

Hay ciudades en las que se puede respirar más ciencia que en otras. Boston es una de ellas. Por motivos obvios: allí se concentran instituciones muy prestigiosas de investigación básica, universidades, institutos y compañías dedicadas a las aplicaciones del saber científico con varios fines.

Por eso no es casual que allí, a pocos kilómetros unas de otras, se encuentren cinco de las empresas de biotecnología más importantes del mundo. En ellas se tejen negocios que de aquí a unos 20 o 30 años podrían modificar no sólo el mercado económico sino el modo de enfrentar algunas enfermedades. Porque ésa es una de las tantas aplicaciones de esta disciplina que irrumpió en los años 70 y que ahora no para de crecer y diversificarse.

Entre las patologías que puede tratar se encuentran las consideradas "dolencias genéticas raras". Una de ellas, la de Gaucher, produce en chicos y chicas un trastorno que se considera "de depósito lisosomal", es decir, un progresivo depósito de grasas en ciertos órganos y también en los huesos. Uno de los síntomas más notorios, cuando crece el bazo, es la panza muy hinchada.

Se calcula que, a nivel mundial, Gaucher afecta a unas 10 mil personas. "En la Argentina tenemos diagnosticados más de 150 casos", confirma Hernán Amartino, un neurólogo infantil que trata este tipo de dolencias.

A quienes padecen este mal les falla una enzima, una proteína que en quienes están sanos evita ese depósito alocado. Mediante el uso de la ingeniería genética es posible desarrollarla a partir de células vivas y administrárselas al paciente como si fuera un fármaco común.

"Cuando observo las imágenes de los chicos que fueron tratados no puedo evitar pensar en una especie de efecto milagroso", dijo en Boston Henri Termeer, el presidente del directorio de Genzyme, una de las empresas biotecnológicas que trabaja en estas y otras áreas.

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