¿Qué etapas debe pasar un medicamento antes de llegar al público?

Cada año se aprueban y comercializan alrededor de 45 nuevos fármacos, resultado de más de 12 años de investigación y desarrollo durante los que se han descartados miles de otros compuestos con un coste aproximado de 400 millones de euros. ¿Cuáles son las características ideales de un fármaco? Máxima eficacia y seguridad a corto y largo plazo, efectos secundarios nulos o despreciables en relación a sus beneficios y, si es posible, una fácil administración y conservación. Reunir estos requisitos no es fácil.

A lo largo de los siglos, muchos medicamentos se han descubierto observando los efectos del consumo de algunas plantas; el opio es un ejemplo. Un paradigma podría ser la penicilina: Flemming estaba obsesionado con encontrar una sustancia capaz de prevenir las infecciones de las heridas de guerra.

Un requisito necesario para el desarrollo de un fármaco es el estudio de la enfermedad. ¿Por qué algunos individuos desarrollan la enfermedad de Alzheimer? ¿Por qué se nos cae el pelo? Esto implica desenmarañar las componentes moleculares que subyacen a la enfermedad o a un proceso biológico. Este paso es largo y difícil. Los esfuerzos invertidos en entender por qué se desarrolla un proceso cancerígeno o el alzhéimer nos dan una medida de la tarea.

Una vez identificada una posible diana molecular, se trata de encontrar un compuesto capaz de modificar su actividad; por ejemplo, bloquear un receptor que trasmite dolor. Para ello se criban de forma automatizada miles de compuestos mediante ensayos robotizados. Actualmente hay centros especializados que disponen de bibliotecas de compuestos. La ingeniería genética, basada en el conocimiento del genoma humano, es también una fuente importante de fármacos.

A la identificación exitosa de un compuesto siguen los estudios pre-clínicos. Estos se realizan en un mínimo de dos modelos animales y pretenden evaluar su actividad biológica. Para ello hay que considerar muchos parámetros: rango de dosis, adsorción, estabilidad, distribución, metabolismo, secreción, niveles plasmáticos, etc. Además se realizan estudios de toxicidad aguda y crónica, y se determina el posible efecto en la reproducción y la progenie. Estos estudios requieren unos tres o cuatro años y sólo uno de mil compuestos pasa a la siguiente etapa: los ensayos clínicos.