LAURA TARDÓN

Científicos españoles han conseguido eliminar en ratones una enfermedad rara de la piel, caracterizada por la aparición de erosiones en la boca y ampollas en la dermis. ¿Cómo? Con dos fármacos que en la actualidad están indicados en otras alteraciones, como algunos tipos de cáncer.

Se trata del pénfigo vulgar y en la actualidad, el único tratamiento existente son las cortisonas. "En dosis altas tienen efectos secundarios importantes. Aunque frenen la enfermedad, el riesgo de complicaciones es alto: infecciones, fractura de huesos, diabetes...", señala Agustín España, jefe del departamento de Dermatología de la Clínica Universidad de Navarra y uno de los autores del estudio.

El pénfigo vultar es una enfermedad autoinmune que se manifiesta en la piel de cualquier parte del cuerpo y las mucosas, en forma de erosiones y ampollas. Según los expertos, no sólo produce dolor, también puede conllevar cierta morbilidad. Dependiendo de las zonas afectadas, el paciente tendrá diferentes dificultades. Por ejemplo, en la mucosa nasal, se produce un sangrado frecuente y en la oral, puede impedir la deglución.

Aunque su prevalencia es baja (20 pacientes nuevos cada año), podría causar fallecimiento si "está muy extendida en distintas partes del cuerpo, debido a las infecciones y la deshidratación derivadas de la rotura de las ampollas", explican los autores en su artículo.

La gravedad de la propia enfermedad y las limitaciones de la medicación son las razones por las que en su día se puso en marcha esta investigación, publicada en 'Experimental Dermatology'. Para llevarla a cabo, los responsables de este trabajo han trabajado sobre ratones recién nacidos.

"Se trata de reproducir la enfermedad en los ratones inyectándoles anticuerpos obtenidos de los pacientes", explica Maider Pretel Irazábal, del Departamento de Dermatología Médico-Quirúrgica y Venereológica de la Clínica Universidad de Navarra. El siguiente paso consistía en tratarles con los fármacos en prueba: erlotinib (indicado para algunos tipos de cáncer) o rapamicina (empleado en trasplantes). "En ambos casos, el pénfigo vulgar deja de verse visualmente y tampoco aparece a nivel molecular. Bloquean completamente este trastorno y sin efectos secundarios", subraya el doctor España.

Una enfermedad autoinmune

Para entender cómo actúan estos medicamentos en los ratones con esta rara enfermedad de la piel, antes es importante conocer más sobre el mecanismo de la misma. Al tratarse de una afección autoinmune, los pacientes que la padecen producen de forma anómala anticuerpos que actúan contra algunas proteínas de la piel, cuya función es mantener adheridas las células de la dermis. Como consecuencia, dichas células se separan y se forman las ampollas.

Según los expertos, aún se sabe poco sobre cómo se desarrolla el pénfigo vulgar en el ser humano. "En esta investigación, hemos descubierto que las vías moleculares que se activan con esta alteración son metabólicas y que podrían tener un papel básico en otras enfermedades como determinados tipos de cáncer".

Por un lado, la rapamicina inhibe la quinasa mTOR (un tipo de enzima) para bloquear el sistema inmunológico de los pacientes y conseguir así que estos no rechacen los órganos trasplantados, sobre todo de riñón.

El segundo fármaco, Erlotinib, bloquea otras quinasas (HER) que están activadas en algunos tipos de cáncer y también en el pénfigo vulgar.

"Precisamente porque la vía HER y mTOR están activadas en las células de la piel de los ratones enfermos, cuando administramos los anteriores fármacos, el trastorno dermatológico se elimina por completo", concluye el doctor España.

Para los autores de esta investigación, "esta nueva aplicación abre un nuevo camino en el tratamiento del pénfigo vulgar. Haberlo comprobado en ratones supone un paso preliminar para trasladarlo posteriormente a personas".

Ante tales resultados, la revista científica que se hace eco de la investigación también publica un editorial redactado por un grupo de expertos procedentes de varios países, quienes elogian el trabajo realizado y subrayan sus implicaciones: "crear nuevas alternativas de tratamiento y abrir nuevas vías de investigación".