Hablemos un poco de la terapia génica

Diálogo con Osvaldo Podhajcer

Las terapias génicas, como tantas otras en la historia de la medicina, aparecieron como la cura de todos los males, y como tantas otras en la historia de la medicina, no es así. Sin embargo, permiten grandes y promisorios adelantos en la lucha contra el cáncer.
Por Leonardo Moledo
–¿Y el jinete?

–Desensilló hasta que aclare. Mmmm... cuando elegí este lugar, un café, para hacer la entrevista, yo le dije que los laboratorios tienen poco que ver con la ciencia y usted me dijo que eso está cada vez más claro. ¿Qué quiere decir eso?

–Bueno, a lo que me refería es a que, cada vez más, la ciencia trasciende el laboratorio. Hoy hay una necesidad cada vez más grande por parte de los científicos de comunicar qué es lo que están haciendo, sobre todo por un reclamo de parte de la comunidad de saber qué se financia con los impuestos. Es un poco, también, la necesidad de salir de este espacio y de desmitificar al científico trabajando en una campana de cristal. Me refería, cuando decía eso, a la interacción....

–Yo me refería a otra cosa: en el laboratorio se mide, pero la ciencia se hace, fundamentalmente, cuando se piensa. Y eso no entra en el laboratorio.

–Sí, pero por otra parte también es cierto que las mejores ideas chocan contra la infraestructura. Muchas veces se tiene una gran idea, pero es imposible llevarla a cabo por falta de tecnología, por ejemplo. En ese sentido, creo que el laboratorio es indispensable.

–Sí, pero no lo es todo. ¿Y qué hace usted en el laboratorio?

–Bueno, he desarrollado un proyecto en el área de terapia génica, que consiste esencialmente en usar los genes para curar enfermedades, ya sea en enfermedades hereditarias (donde está bien claro cuál es el gen de la enfermedad) como en enfermedades no hereditarias (como, por ejemplo, el cáncer), donde hay genes involucrados pero que no necesariamente se transmiten de padres a hijos. Eso fue hasta fines del ’90, aproximadamente.

–¿Y después?

–Luego nos inmiscuimos en el área de la genómica, aprovechando las nuevas tecnologías para encontrar genes que tuvieran importancia en el diagnóstico o en el tratamiento de las enfermedades. Lo último que estamos haciendo, desde hace unos tres años, es incorporar las células madre como herramienta para llevar genes. Las células madre tienen la particularidad de que son “llamadas” por los tejidos y son incorporadas a esos tejidos. Esos tejidos pueden ser órganos normales o también pueden ser un tumor. Como el tumor está liberando factores químicos que están llamando a la célula madre, entonces nosotros nos planteamos la posibilidad de modificar esas células madre incorporándoles genes terapéuticos. La conjunción sería identificar los genes mediante el uso de herramientas genómicas, generar los vectores virales para meter esos genes y meter esos vectores dentro de la célula madre para que lleguen al tumor. Esa es, más o menos, la manera en que se fue encadenando la investigación a lo largo de los años.

–¿En qué están las terapias génicas desde el punto de vista práctico? Pregunto porque nosotros tendemos a pensar, siempre que aparece una nueva tecnología, que es la solución a todos los problemas. Pasó con los antibióticos, con las vacunas...

–Bueno, eso tiene que ver con cómo es la historia de la ciencia. Pasó, como usted decía, con los antibióticos: se pensó que curarían todo, y ahora resulta que son muy buenos pero sólo para algunas enfermedades. Con la terapia génica pasa lo mismo. Hubo un boom, sobre todo en la década de los ’90, se pensó que eran la panacea. Hoy, con nuestra investigación, podemos decir que potencialmente la terapia génica podría curar todas las enfermedades.

–Otra vez.

–Potencialmente.

–Bueno, es algo. Más precautorio.

–Sí. El problema sería cómo hacer realmente para que los genes lleguen a la célula a la que tienen que curar. Creo que ése es el tema central, por lo menos en lo que tiene que ver con enfermedades crónicas. Al mismo tiempo, es necesario evitar que eso afecte al tejido normal. Dejemos eso a un costado. De lo que no hay duda es de que la terapia génica es muy efectiva: hay casos de chicos con síndromes muy serios que fueron curados, salieron de la burbuja y viven una vida normal. Si se consigue que el gen llegue a la célula a la que tiene que llegar, la terapia es muy efectiva.

–¿Qué hace el gen cuando llega a la célula?