Promete ser la única "cura" para la hemofilia A | 14 DIC 17

Otro avance en terapia genética contra la hemofilia

El tratamiento tiene el potencial de mejorar la vida de los pacientes

Apenas días después de la aparición de informes de una terapia genética que llevó a la hemofilia B, un trastorno de sangrado, a la remisión, una nueva investigación sugiere que lo mismo podría suceder con los adultos que sufren de la forma "A" de la enfermedad.

Esto es significativo dado que, debido a las complejidades del gen responsable de la hemofilia A, los expertos pensaban que podría ser mucho más resistente al tratamiento basado en la genética.

Pero en el nuevo ensayo británico, todos los 13 pacientes adultos con hemofilia A pudieron prescindir de las inyecciones preventivas del factor de coagulación sanguínea que necesitaban casi semanalmente, informan los investigadores. El estudio fue dirigido por el Dr. K. John Pasi, director clínico de hemofilia de Barts Health NHS Trust, en Londres.

Diez de los 13 pacientes no experimentaron incidentes de sangrado que ameritaran una transfusión, señaló el equipo. Y esa mejora comenzó un mes tras la terapia genética, que se administra una sola vez, y continuó durante los 18 meses de seguimiento.

El grupo de Pasi presentó los hallazgos el sábado en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology), en Atlanta. La hemofilia A afecta a más de 20,000 estadounidenses, y es la forma más común de la enfermedad.

Los resultados "superaron nuestras expectativas", dijo Pasi en un comunicado de prensa de la reunión. Explicó que las personas con hemofilia portan un fallo genético que los deja incapaces de producir un factor coagulante sanguíneo clave, llamado factor VIII.

Pero tras recibir la nueva terapia, "muchos participantes del ensayo clínico tuvieron niveles de factor VIII normales o cerca de la normalidad", anotó Pasi.

El avance, si dura a largo plazo, podría cambiarlo todo, aseguró.

El tratamiento "tiene el potencial de mejorar la vida de los pacientes que ahora deben hacerse infusiones del factor VIII incluso cada dos días", explicó Pasi.

Si los resultados se sostienen en ensayos más grandes y de más duración, "quizá sea posible para los pacientes con hemofilia A reducir o eliminar el tratamiento del factor VIII durante un largo periodo".

Una hematóloga se mostró de acuerdo en que la técnica podría ser un hito.

"Esta estrategia promete ser la única 'cura' para los pacientes con hemofilia A, que pueden esperar verse libres de sus síntomas de sangrado sin el uso del reemplazo de la proteína de coagulación en sus venas", planteó la Dra. Suchitra Acharya, directora del centro de Tratamiento de la Hemofilia del Centro Médico Judío de Long Island, en New Hyde Park, Nueva York.

Los hallazgos siguen a las noticias sobre otro estudio, publicado el miércoles, que encontró que un método similar ayudó a 10 hombres con hemofilia B a prescindir de los tratamientos estándar. Ese estudio fue dirigido por la Dra. Lindsey George, del Hospital Pediátrico de Filadelfia.

 

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