Avanza la terapia génica contra el Parkinson

Cristina de Martos | Madrid
 
El último peldaño superado aparece en la revista 'The Lancet': la terapia génica conocida como NLX-P101 mejora los síntomas de los pacientes que sufren este trastorno y sus resultados superan a los obtenidos con un placebo.

El ensayo, en el que han participado 45 pacientes que no respondían adecuadamente a los tratamientos convencionales, perseguía evaluar el efecto de la inyección del gen de la enzima descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) en los núcleos subtalámicos de los afectados por Parkinson y compararlo con la respuesta a una intervención quirúrgica simulada.

El gen se introduce en este núcleo del cerebro mediante un vector (un virus) que se integra en el ADN de las neuronas. Una vez allí, la célula nerviosa empieza a producir la enzima GAD que segrega un neurotransmisor (GABA), cuyos niveles están anormalmente reducidos en estos pacientes. Como consecuencia de esta escasez de GABA, la actividad de núcleo subtalámico aumenta y da lugar a falta del control de los movimientos voluntarios, rigidez y temblor.

La estimulación cerebral profunda se utiliza desde hace muchos años porque es capaz de controlar estos síntomas. Pero "tiene el inconveniente de que el paciente tiene que estar con los electrodos implantados, la batería que los alimenta, etc.", explica José López Barneo, del Instituto de Biomedicina de Sevilla. "Desde hace un tiempo se están diseñando métodos que tengan ese mismo resultado pero a través de otros mecanismos", añade. Por eso, indica el estudio, "la terapia génica puede ser una alternativa terapéutica".

Los primeros datos cosechados por NLX-101 aparecieron hace unos años, cuando quedó demostrada su seguridad (al menos a corto plazo). Pero no se había probado en un ensayo de doble ciego –importante porque el efecto placebo es muy evidente en los pacientes con Parkinson–, cosa que Peter LeWitt, de la Universidad Estatal de Wayne (EEUU), y sus colegas presentan ahora en 'The Lancet'.