Terapia génica | 02 MAY 07

Por primera vez, usan terapia génica para revertir la ceguera

Científicos británicos inocularon genes en la retina de pacientes con mal de Leber.

LONDRES (Reuters).- Un equipo de científicos británicos acaba de realizar la primera operación ocular que empleó terapia genética para intentar curar un desorden visual grave.

Los expertos del Hospital de Ojos Moorfields y el Colegio Universitario de Londres (UCL, según sus siglas en inglés), ambos de Inglaterra, operaron a Robert Johnson, un joven británico nacido con un desorden de la vista que aumenta con la edad -amaurosis congénita de Leber, un tipo de ceguera infantil hereditaria provocada por un único gen defectuoso- y seguirán con un pequeño grupo de doce adultos jóvenes.

La condición impide que la retina detecte la luz adecuadamente, lo que causa un deterioro progresivo y graves problemas de visión. En la actualidad no existe un tratamiento efectivo. Aunque frecuentemente el ojo afectado por esta condición conserva células que detectan la luz, en el caso de Johnson éstas están dañadas e impiden que vea correctamente.

El nuevo procedimiento experimental consiste en la inserción de copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina -la capa celular sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo- empleando un virus inofensivo o vector.

Los médicos británicos están trabajando junto a la firma biotecnológica con sede en Seattle, Washington, Targeted Genetics Corp., que fabrica el vector utilizado en el ensayo en Fase II. Pasarán meses antes de que pueda evaluarse adecuadamente el éxito del procedimiento, pero los doctores dijeron que no se presentaron complicaciones hasta el momento.

"No podríamos haber obtenido mejores resultados -dijo el doctor Robert Maclaren, cirujano asistente que participó de las intervenciones, a la cadena inglesa BBC-. Si me sentara a dibujar en una hoja de papel cuáles son los mejores resultados que podría obtener, la retina se vería tal cual se ve ahora" en los pacientes operados.

La prueba en seres humanos llegó después de 15 años de experimentación en laboratorio y con animales, incluidos tests que devolvieron la visión a perros.

"Probarlo por primera vez en pacientes es muy importante y emocionante, y representa un salto enorme hacia el establecimiento de la terapia genética para el tratamiento de muchas condiciones ópticas diferentes", indic

 

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